L’azienda statunitense ci aggiorna sulle ultime novità: la fine del reclutamento dello studio clinico PolarisDMD, l’attesa per i risultati previsti per la fine del 2020 e il supporto per una NDA
Edasalonexent è una piccola molecola orale sperimentale progettata per inibire l’NF-kB. Nella DMD l’assenza di distrofina porta ad un’attivazione cronica di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che agisce promuovendo la degenerazione muscolare, l’infiammazione e la fibrosi e contrastando la capacità rigenerativa del muscolo. Edasalonexent è stata sviluppata come potenziale terapia di base per tutti i pazienti affetti da Duchenne, indipendentemente dalla loro mutazione. Edasalonexent è attualmente in fase 3 nella sperimentazione nello studio in corso PolarisDMD. Lo studio clinico globale di fase 3 con edasalonexent ha completato il reclutamento. I risultati decisivi del trial sono attesi per il quarto trimestre 2020 e ci si aspetta che il trial supporti una NDA (New Drug Application – domanda per un nuovo farmaco) nel 2021. Il trial PolarisDMD ha reclutato 131 ragazzi, di età compresa tra 4 e i 7 anni, con qualsiasi tipo di mutazione, che non hanno assunto steroidi per i precedenti 6 mesi. L’endpoint di efficacia primario è il cambiamento del punteggio del North Star Ambulatory Assessment (NSSA) dopo 12 mesi di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. Oltre alle valutazioni della funzionalità muscolare, l’azienda sta anche valutando la crescita, la salute cardiaca e delle ossa. Dopo aver completato il trial PolarisDMD, tutti i ragazzi e i loro fratelli idonei hanno la possibilità di ricevere edasalonexent nello studio di estensione in aperto, chiamato GalaxyDMD.
Ad oggi, edasalonexent è stato anche ben tollerato, senza i noti effetti collaterali degli steroidi. In 60 pazienti/anno (https://www.eupati.eu/it/glossary/anni-paziente/), la maggior parte degli eventi avversi è stata di natura lieve.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
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