La notizia di uno studio pubblicato a settembre su Molecular Therapy da un gruppo di ricercatori dell’Università dell’Alabama a Birmingham (UAB) e diffusa la scorsa settimana su Muscular Dystrophy News Today, riporta risultati positivi di una terapia sperimentale denominata BIIB100, dell’azienda farmaceutica Biogen, condotta a livello preclinico in animali modello di distrofia muscolare di Duchenne.
La molecola sperimentale BIIB100, precedentemente conosciuta come KPT-350, è un composto orale della categoria dei composti SINE (inibitori selettivi di esportazione nucleare). BIIB100 nello specifico agisce bloccando l’attività di una proteina denominata XPO1, che media il trasporto in uscita dal nucleo al citoplasma di oltre 200 proteine, alcune delle quali coinvolte nella regolazione dell’attività di altri geni.
I dati preclinici condotti sui modelli animali indicano che BIIB100 è in grado di ridurre i processi di infiammazione e neurotossicità tramite la regolazione di queste proteine chiave, aprendo nuove prospettive terapeutiche per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Gli effetti del nuovo composto sono stati valutati in diversi modelli animali della patologia. In particolare, nel modello animale di topo si è osservata una riduzione nei livelli di diverse citochine (molecole pro-infiammatorie) e un aumento nei livelli di alcune interleuchine (molecole anti-infiammatorie), accompagnati da un generale aumento nella popolazione dei macrofagi. Ciò si è tradotto, a livello funzionale, in una significativa diminuzione della degenerazione muscolare e un miglioramento nella funzionalità motoria nei topi trattati dopo 8 settimane.
Complessivamente la nuova molecola si è dimostrata in grado di riprogrammare l’infiammazione muscolare.
È inoltre di interesse il fatto che questi composti si sono già dimostrati efficaci nel trattamento di bambini con leucemia o altri tipi di cancro e che la molecola BIIB100 è in fase di valutazione come potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica in un trial di fase 1 attualmente in fase di reclutamento.
Va tuttavia sottolineato che sono necessari ulteriori studi per valutare gli effetti a lungo termine di questi composti e per comprendere il meccanismo che collega l’infiammazione, i macrofagi e la degenerazione muscolare nella DMD. Inoltre, ancora una volta stressiamo il fatto che si tratta di studi su animali che, come abbiamo imparato dalla storia, non sempre si traducono in terapie e che necessitano comunque di tempi di attesa estremamente lunghi.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps