Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che il programma di studio clinico RG6206 (RO7239361) verrà interrotto.
RG6206 è una adnectina sperimentale disegnata per legare la miostatina e bloccarne la funzione. Lo studio clinico di fase 2/3, denominato SPITFIRE, per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della molecola sperimentale in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. era in corso a livello globale in 48 centri clinici, inclusi 4 centri clinici in Italia.
Con una lettera diffusa a luglio (che potete leggere al seguente link), la comunità era già stata informata che prima di divulgare i dati dello studio clinico in corso, era necessario aspettare la revisione dello stesso che avrebbe dovuto confermarne il proseguimento.
La decisione attuale si è basata sul fatto che è risultato altamente improbabile che il farmaco sperimentale potesse rispettare i requisiti richiesti per dimostrarne il beneficio clinico.
I centri clinici di riferimento sono stati informati.
L’azienda ci tiene a fornire quante più informazioni possibili alla comunità. A tal fine, saranno tenuti due webinar nella giornata di venerdì 8 novembre, alle 8:00 e alle 17:00, a cui tutti gli interessati sono invitati a partecipare, andando sul seguente link: https://www.q2q.co.uk/Interim-Analysis-WebEx/.
Di seguito potete trovare la traduzione della lettera che abbiamo ricevuto da Roche:
6 novembre 2019
Cari membri della comunità Duchenne,
scriviamo per condividere con voi una spiacevole notizia riguardante il nostro programma di studio clinico RG6206 (RO7239361), una proteina sperimentale anti-miostatina chiamata adnectina, in ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Siamo dispiaciuti di annunciare che il programma di sviluppo clinico RG6206 (RO7239361) per la Duchenne verrà sospeso. Questa notizia riguarda entrambi gli studi RG6206: quello di estensione in aperto THUNDERJET di fase 1b/2, che valuta la sicurezza e la tollerabilità di RG6206 in ragazzi deambulanti con DMD; e lo studio SPITFIRE di fase 2/3, che valuta l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RG6206 in ragazzi deambulanti con DMD. La nostra decisione di chiudere questi due studi clinici è stata presa sulla base dei risultati di un’analisi, già pre-pianificata, dei dati intermedi dello studio SPITFIRE di fase 2/3, che ha evidenziato che è altamente improbabile che RG6206 possa dimostrare un beneficio clinico in base all’endpoint primario (il cambiamento dal livello basale nel punteggio totale nella North Star Ambulatory Assessment (NSAA) rispetto al placebo).
Come sapete, la NSAA è una scala di valutazione a 17 punti che viene utilizzata per misurare le capacità funzionali motorie nei bambini deambulanti con DMD. È stata utilizzata per valutare gli effetti del trattamento con RG6206 nello studio SPITFIRE di fase 2/3. In questa analisi non sono state osservate avvertenze sulla sicurezza e il profilo di sicurezza generale era simile a quello osservato negli studi precedenti.
Abbiamo informato tutti i centri clinici e i clinici responsabili degli studi stanno ora informando i pazienti e le famiglie. Poiché SPITFIRE è una sperimentazione globale con i centri dislocati in diversi paesi, che coprono molti fusi orari, ciò potrebbe richiedere del tempo e noi sappiamo che i membri della comunità potrebbero scoprirlo in momenti e modi diversi.
È nostra intenzione fornire quante più informazioni possibili alla comunità. A tal fine, terremo due webinar per i diversi fusi orari: venerdì 8 novembre, alle 8:00 e alle 17:00.
ll link per partecipare al WebEx è: https://www.q2q.co.uk/Interim-Analysis-WebEx/. Sappiamo che questa notizia è profondamente dolorosa per la comunità Duchenne, in particolare in vista delle storiche sfide nello sviluppo di farmaci per la DMD e per il bisogno continuo di nuove opzioni di trattamento per questa patologia devastante. Mentre la scienza e la ricerca ci hanno dato la speranza che RG6206 avrebbe offerto ai pazienti DMD e alle loro le famiglie un’opzione di trattamento sicura ed efficace, i risultati dello studio SPITFIRE in questo momento ci conducono alla difficile conclusione che questo approccio non avrà successo.
Ringraziamo la comunità per aver supportato il nostro lavoro per sviluppare RG6206 e siamo particolarmente grati alle persone e alle famiglie che hanno partecipato ai nostri studi clinici con RG6206. Vi ringraziamo sinceramente per il vostro tempo, la vostra collaborazione e il vostro impegno incondizionato per la ricerca.
I dati delle analisi intermedie dello studio SPITFIRE di fase 2/3 saranno presentati durante i prossimi congressi e ulteriori dati su RG6206 verranno condivisi con la comunità scientifica e quella dei pazienti nei mesi a venire per poter contribuire agli impegni più ampi della comunità per sviluppare nuove opzioni di trattamento per le persone con questa condizione.
Roche e Genentech continueranno inoltre a collaborare con l’intera comunità Duchenne su progetti in corso, inclusa la World Duchenne Organization sul suo Programma Psicosociale, così come le sue iniziative di condivisione di dati. Condivideremo inoltre i nostri dati su RG6206 con altre organizzazioni, per esempio il consorzio Trajectory Analysis Project (cTAP).
Nuovamente, siamo dispiaciuti di aver annunciato questa decisione e condividiamo il disappunto della comunità.
• Se sei un paziente che sta partecipando a uno studio o un membro della sua famiglia, ti chiediamo di entrare in contatto con il tuo clinico di riferimento coinvolto con lo studio per ulteriori informazioni e dettagli sui prossimi passi.
• Per ulteriori informazioni o domande riguardanti lo studio o i centri clinici coinvolti con lo studio, puoi contattare il team medico della Roche nel tuo paese andando sul sito medinfo.Roche.com.
Cordiali saluti,
Eydith Comenencia Ortiz e Elena Zhuravleva, da parte dei team globali per la Duchenne di Roche e Genentech.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps