L’azienda Santhera Pharmaceuticals annuncia un nuovo importante passo acquisito nello sviluppo del farmaco vamorolone nel confermare ulteriormente il suo potenziale uso nel trattamento di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Vamorolone è un farmaco sperimentale anti-infiammatorio sviluppato dall’azienda biofarmaceutica ReveraGen, indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in sostituzione dei corticosteroidi.
Nel comunicato stampa diffuso il 21 ottobre, Santhera annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i Prodotti Medicinali e per la Salute (MHRA – Medicines and Healthcare ProductsRegulatory Agency) ha informato l’azienda ReveraGen BioPharma di aver conferito a vamorolone la designazione di Farmaco Innovativo Promettente (PIM – Promising Innovative Medicine) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La designazione PIM sta a indicare che la MHRA Britannica considera vamorolone un candidato promettente per gli Schemi di Accesso Precoce al Farmaco (EAMS – Early Access to Medicines Scheme). Nel Regno Unito infatti, la prima fase degli EAMS, che hanno l’obiettivo di fornire l’accesso a farmaci per condizioni per le quali sussiste un evidente esigenza medica insoddisfatta e che non hanno ancora l’autorizzazione al commercio, è costituita dalla designazione PIM.
Vamorolone è attualmente in fase di studio in un trial clinico di fase 2b, denominato VISION-DMD (VBP15-004; NCT03439670). Si tratta di uno studio randomizzato in doppio cieco, della durata di 48 settimane, che valuta l’efficacia e la sicurezza di vamorolone rispetto al prednisone e al placebo in 120 ragazzi con DMD di età compresa tra i 4 anni e i 7 anni che ancora non hanno ricevuto il trattamento con i corticosteroidi. Lo studio, che si svolge in diversi centri clinici negli Stati Uniti e in Europa, al momento ancora non include l’Italia.
Nel novembre 2018, Santhera ha comprato da Idorsia l’opzione ad una licenza esclusiva per vamorolone per tutte le sue indicazioni e per tutti i paesi nel mondo (ad esclusione di Giappone e Corea).
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la traduzione del comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link, e il comunicato stampa originale al seguente link.
Per ulteriori informazioni su Vamorolone, potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.