La biotech americana ha ottenuto la richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen a febbraio del 2019. La FDA, dopo aver completato la revisione della richiesta, ha deciso di non approvarla nella sua forma attuale per il rischio di infezioni e per problemi connessi alla tossicità renale
CAMBRIDGE, Mass., 19 agosto 2019 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, azienda leader nella medicina genetica di precisione per il trattamento di patologie rare, ha annunciato oggi di avere ricevuto una lettera di revisione completa (Complete Response Letter, CRL)* dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense circa la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata della somministrazione di golodirsen per il trattamento dei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata trattabile con lo skipping dell’esone 53.
La lettera di revisione completa in generale fa riferimento a due questioni: il rischio di infezioni collegate al catetere durante l’iniezione endovena e la tossicità renale vista nei modelli pre-clinici di golodirsen e osservata in seguito alla somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso. La tossicità renale collegata a golodirsen è stata osservata nei modelli pre-clinici a dosi che erano dieci volte superiori rispetto alla dose usata negli studi clinici. Durante lo Studio 4053-101, sul quale si basava la richiesta per golodirsen, non è stata osservata tossicità renale.
“Siamo molto sorpresi di avere ricevuto questo pomeriggio la lettera di revisione completa. Durante tutto il percorso della revisione, l’Agenzia non ha sollevato alcun problema che suggerisse la non approvazione di golodirsen, comprese le argomentazioni che costituiscono la base della lettera di revisione completa”, ha affermato Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta. “Lavoreremo con la Divisione per rispondere alle questioni emerse nella lettera e, per quanto possibile, per trovare un percorso rapido per l’approvazione di golodirsen. Sappiamo che la comunità dei pazienti sta aspettando”.
Sarepta richiederà immediatamente un incontro con la FDA per stabilire gli ulteriori passi.
Lo studio ESSENCE (4045-301), globale, randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, finalizzato a valutare l’efficacia e la sicurezza di golodirsen e casimersen, quest’ultima molecola utilizzata per indurre lo skipping dell’esone 45, è uno studio attualmente in corso.
* Complete Response Letter CRL: la FDA invia una lettera di revisione completa per comunicare che ha completato la revisione di un’approvazione per un farmaco e ha deciso di non approvarla per la commercializzazione nella sua forma attuale
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale originale diffuso sa Sarepta Therapeutics al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con golodirsen, casimersen e su ESSENCE potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.