LOS ANGELES, 25 luglio, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), una biotech in fase clinica, ha annunciato oggi che il suo comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza e dei dati del trial (Data and Safety Monitoring Board – DSMB) ha completato la sua valutazione sulla sicurezza e futilità dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 in corso dell’azienda con CAP-1002 nei ragazzi e giovani adulti che sono in fasi avanzate della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e ha raccomandato la prosecuzione del trial. All’inizio di questo mese Capricor ha annunciato i risultati positivi provenienti dalle sue analisi intermedie nello studio HOPE-2.
“Siamo lieti della raccomandazione del DSMB di continuare lo studio clinico HOPE-2 e che venga supportata la nostra conoscenza sulla sicurezza di CAP-1002 nella popolazione di pazienti DMD, un passo importante verso la creazione di un nuovo potenziale trattamento per aiutare questi ragazzi. Non vediamo l’ora di condividere gli aggiornamenti dallo studio HOPE-2 nei prossimi mesi, comprese ulteriori analisi e indicazioni della FDA basate sulle nostre discussioni in corso con l’agenzia,” ha detto Linda Marbán, presidente e CEO di Capricor.
HOPE-2 è uno studio clinico di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo con la principale terapia sperimentale dell’azienda, CAP-1002 in ragazzi e giovani adulti trattati con steroidi che sono in fasi avanzate della DMD, una patologia genetica debilitante. La DMD è caratterizzata da un progressivo indebolimento e infiammazione cronica dei muscoli scheletrici, cardiaco e respiratori. I pazienti nello studio vengono trattati con somministrazioni intravenose con CAP-1002 (150 milioni di cellule per infusione) o il placebo ogni 3 mesi.
La FDA ha concesso a Capricor la designazione RMAT e quella di farmaco orfano per CAP-1002 per il trattamento della DMD. Inoltre la FDA ha concesso a CAP-1002 la designazione di patologia pediatrica rara per il trattamento della DMD. L’approvazione alla commercializzazione per CAP-1002 da parte della FDA, renderebbe Capricor eleggibile per il ricevimento di un Priority Review Voucher.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la notizia originale al seguente link: http://irdirect.net/prviewer/release/id/3937977
Per ulteriori informazioni su CAP-1002 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.