Pratteln, Svizzera, 27 maggio 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Puldysa® (idebenone) per il trattamento del declino della funzione respiratoria nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Santhera sta tentando di ottenere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata (CMA).
L’indicazione richiesta per Puldysa attraverso CMA è il trattamento della disfunzione respiratoria in pazienti con DMD che non prendono glucocorticoidi. La MAA è supportata dai dati provenienti dallo studio di fase 2 DELPHI di Santhera, dallo studio di estensione a lungo termine DELPHI, dallo studio principale di fase 3 (DELOS) [1-5] e dallo studio SYROS recentemente completato, una raccolta di dati a lungo termine proveniente dai pazienti che hanno completato lo studio DELOS e che hanno continuato il trattamento con idebenone fino a sei anni [6].
“I nuovi dati inclusi in questa richiesta confermano i benefici clinicamente importanti per i pazienti e un’efficacia a lungo termine di idebenone nei pazienti con DMD. In questo modo, abbiamo colmato le precedenti lacune sui dati e abbiamo risposto alle richieste delle autorità regolatorie”, ha affermato Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer e Responsabile dello sviluppo di Santhera.
In linea con le precedenti comunicazioni, Santhera prevede di presentare una richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) alla FDA statunitense dopo il completamento dello studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo (SIDEROS). Trial che valuta l’efficacia e la sicurezza di idebenone nel ritardare la perdita della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD che assumono steroidi glucocorticoidi per un periodo di 18 mesi (ClinicalTrials.gov: NCT02814019; www.siderosdmd.com). Con 266 pazienti da arruolare, SIDEROS è il trial clinico più grande in reclutamento attivo per la DMD. Finora, lo studio ha arruolato 214 pazienti in circa 60 centri clinici in Europa, Stati Uniti e Israele; si prevede che il reclutamento dei pazienti sarà completato nel quarto quadrimestre del 2019. I pazienti idonei che completano lo studio SIDEROS potranno essere arruolati nello studio di estensione in aperto SIDEROS (ClinicalTrials.gov: NCT03603288). Per il trattamento della DMD Idebenone ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte delle autorità europee, statunitensi, svizzere e australiane, e ha ottenuto la Fast Track Designation negli Stati Uniti.
Bibliografia
[1] Buyse et al. (2015), The Lancet 385:1748-1757
[2] McDonald et al. (2016), Neuromuscular Disorders 26:473-480
[3] Buyse et al. (2017), Pediatric Pulmonology 52:580-515
[4] Mayer et al. (2017), Journal of Neuromuscular Diseases 4:189-198
[5] Buyse et al. (2018), Journal of Neuromuscular Diseases 5: 419-430
[6] Posters presented at the 2019 MDA Clinical & Scientific Conference
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Santhera Pharmaceuticals.
Fast Track designation è un iter statunitense ideato per facilitare lo sviluppo e accelerare il processo di valutazione per i farmaci per il trattamento di patologie gravi che affrontano un bisogno medico non soddisfatto.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con idebenone potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.