Liestal, Svizzera, 22 giugno 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) ha concesso a Raxone (idebenone) un’opinione scientifica positiva attraverso lo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) per i pazienti con una Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) in declino respiratorio e che non assumono glucocorticoidi.
L’obiettivo dell’EAMS è fornire ai pazienti affetti da patologie seriamente debilitanti o che mettono a repentaglio la vita, l’accesso a farmaci che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione nel caso in cui ci sia un chiaro bisogno medico non soddisfatto.
La decisione della MHRA consente ai pazienti con la DMD e che soddisfano i criteri definiti da questo schema, di ottenere l’accesso a Raxone, un prodotto medicinale sperimentale attualmente in fase di revisione per la DMD per l’autorizzazione alla commercializzazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
In base all’EAMS e come mostrato nel rapporto di valutazione pubblica, Raxone è indicato per rallentare il declino della funzionalità respiratoria nei pazienti affetti da DMD dai 10 anni di età e che non stanno attualmente assumendo glucocorticoidi. Il declino della funzionalità respiratoria deve essere confermato da misurazioni ripetute prima dell’inizio del trattamento. Raxone può essere usato in pazienti precedentemente trattati con glucocorticoidi o in pazienti in cui il trattamento con glucocorticoidi non è tollerato o è sconsigliato.
“Siamo orgogliosi di ricevere il parere scientifico positivo per l’EAMS per il Raxone nel Regno Unito e che il nostro principale composto sia stato designato come medicinale innovativo promettente, il primo per un farmaco destinato al trattamento della DMD” ha detto Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Questa decisione consente ai pazienti con la DMD di ricevere un trattamento per il declino della funzionalità respiratoria e che altrimenti non avrebbero avuto accesso a tali opzioni di trattamento.”
“Questa è una novità eccellente per i pazienti con un declino respiratorio nella Distrofia Muscolare di Duchenne” ha detto Janet Bloor, direttore del consiglio di amministrazione di Action Duchenne. “L’esigenza di nuovi trattamenti nella DMD è molto elevato e l’EAMS può aiutare ad accelerare l’accesso per i pazienti. Action Duchenne è stata lieta di fornire un parere durante lo sviluppo del programma di EAMS ed è lieta di vedere questa prima opinione positiva nella DMD.”
Lo schema britannico di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS)
L’EAMS sponsorizzato dalle company britanniche mira a fornire ai pazienti con patologia seriamente debilitanti o che mettono a repentaglio la vita, l’accesso a medicinali che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione quando c’è un chiaro bisogno medico non soddisfatto. In base a questo schema la MHRA fornisce un parere scientifico sul bilancio rischio/beneficio del medicinale sulla base dei dati disponibili quando viene effettuata la sottomissione per l’EAMS . Il parere dura per un anno e può essere rinnovato. Lo schema è volontario e il parere dell’ MHRA non sostituisce le normali procedure di licenza per i medicinali.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus