Dalla sua fondazione, Parent Project onlus finanzia progetti di ricerca scientifica e sostiene le famiglie ed i pazienti affetti dalla patologia. Per realizzare la propria mission volta alla ricerca e all’assistenza, l’associazione ha istituito un’area scientifica che si occupa di curare i rapporti con le strutture sanitarie, fare formazione ed informazione, individuare e monitorare i progetti di ricerca, assistere le famiglie e gestire il Registro italiano dei pazienti Duchenne e Becker.
Il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD, creato nel 2008 ed accessibile tramite il sito http://www.registrodmd.it, è il primo registro genetico nazionale gestito da pazienti, nato con lo scopo di raccogliere dati e disseminare informazioni necessarie ad accelerare la definizione di nuovi approcci clinici e terapeutici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Si tratta di un importante strumento per la progettazione e la realizzazione di sperimentazioni cliniche a livello nazionale ed internazionale ed è estremamente apprezzato come fonte preziosa di informazioni affidabili e aggiornate per tutta la Comunità Duchenne e Becker.
Il Registro Pazienti è parte del Registro Globale DMD di Treat-NMD Alliance (Translational Research in Europe fort he Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases Alliance), un network di eccellenza che ha come obiettivo il coordinamento e l’armonizzazione della ricerca nel campo delle malattie neuromuscolari.
Il Registro è un ottimo strumento per poter in futuro stimare il numero delle persone affette da DMD/BMD e permette anche di conoscere meglio le condizioni generali di queste persone. La condivisione di informazioni tra pazienti, medici e ricercatori consente di accelerare la definizione di nuovi percorsi terapeutici; il paziente, inoltre può essere facilmente informato dell’opportunità di partecipare ad uno specifico studio clinico, o ricevere informazioni importanti per la sua specifica condizione. Nei prossimi anni verranno ampliate le aree oggi presenti sul portale – quella dedicata alla raccolta dei dati clinici del paziente e quella informativa – in modo da renderle costantemente funzionali alle future esigenze degli utilizzatori.
Il budget complessivo previsto a sostegno del progetto per 12 mesi è di 20.000 euro.
Elma Research è un istituto di ricerche di mercato specializzato nel settore farmaceutico e della salute. È attiva nelle ricerche con tutti i target che giocano un ruolo di interesse nei progetti di ricerca: professionisti del settore medico, farmacisti, pazienti affetti da patologie di varia natura, caregiver, organizzazioni di pazienti e popolazione. Elma Research utilizza metodologie di indagine quantitative e qualitative tradizionali ma è sempre proiettata verso lo sviluppo di modelli di ricerca innovativi per rispondere alle esigenze di ciascuna azienda o ente committente.