Due nuovi composti sono pronti per la clinica e la company sta dialogando con l’FDA rispetto a HT-100
CAMBRIDGE, Mass., 5 gennaio, 2017 – Akashi Therapeutics, Inc., una biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa trattamenti per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), annuncia oggi che la company sta lavorando per avere tre nuovi composti complementari nella clinica nel 2017 con il potenziale per trattare tutti i pazienti DMD indipendentemente dalla loro specifica mutazione genetica.
“la DMD è una patologia complessa che richiederà un cocktail di terapie multiple per trasformarla in una patologia cronica gestibile,” ha detto Diana MD, Chief Medical Officer, di Akashi Therapeutics.” La nostra ricerca iniziale dimostra il potenziale di ciascuno dei nostri tre composti sperimentali sia come monoterapie o in combinazione con altre molecole , per dare un contributo unico al trattamento della DMD.”
Affrontando le problematiche più critiche nella DMD, il programma attuale di Akashi contiene tre composti che compongono un portafoglio diversificato: HT-100 (alofuginone a lento rilascio), DT-200 ( modulatore selettivo del recettore degli androgeni) e AT-300 (modulatore dei canali cationici). Nell’insieme questi composti mirano a ridurre la fibrosi e l’infiammazione, aumentare la forza muscolare e ridurre la necrosi nel muscolo ripristinando l’equilibrio nei livelli di calcio. I prossimi passi per ciascun composto sono:
- HT-100: la company sta dialogando con l’FDA in merito al rinserimento di HT-100 nella clinica nei prossimi mesi. HT-100 è unico nella sua capacità di ridurre la fibrosi e l’infiammazione, promuovere la rigenerazione di fibre muscolari sane e aumentare l’utrofina. Le evidenze iniziali provenienti da uno studio clinico nei pazienti DMD suggeriscono che il trattamento con HT-100 determina un aumento della forza muscolare rispetto al valore iniziale. HT-100 ha ricevuto la designazione orfana per la DMD sia negli USA che in EU e ha ricevuto la designazione fast track negli USA.
- DT-200: la company prevede di iniziare all’inizio del 2017 uno studio” proof of concept” randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo con DT-200, un SARM (modulatore selettivo per il recettore degli androgeni) per uso orale, che viene studiato per il suo potenziale nel migliorare la forza e funzionalità muscolare nei pazienti DMD. I dati di fase 1 hanno dimostrato sicurezza e tollerabilità preliminari. I dati di efficacia sono previsti prima della fine del 2017se la somministrazione inizierà come pianificato, nella prima metà dell’anno.
- AT-300: dopo aver dimostrato un effetto senza pari sulla protezione del muscolo nel modello preclinico della DMD, mdx, Akashi è pronta a iniziare un programma che consenta una IND per AT-300 all’inizio del 2017. AT-300 affronta lo sbilanciamento nei livelli di calcio, un segnale precoce di patologie critiche che porta alla perdita di funzione muscolare e alla morte delle cellule muscolari nei pazienti DMD. AT-300 è l’unico inibitore specifico conosciuto della classe di canali per gli ioni calcio attivati dalla contrazione. Questa nuova entità molecolare brevettata ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Usa. L’avvio del programma finalizzato alla IND all’inizio del 2017, si prevede consentirà l’avvio di un trial clinico con AT-300 entro la fine dell’anno.
Il nostro approccio su più pathway per affrontare la Duchenne è unico” ha detto Marc Blaustein, Chief Executive Officer di Akashi Therapeutics.”Siamo impazienti di compiere progressi sostanziali lungo tutto il nostro programma di sviluppo nel 2017″.
Anche se la ricerca sui tre trattamenti si è focalizzata sulla DMD, una patologia rara che porta alla degenerazione muscolare e al decesso prematuro dei ragazzi, ma i composti potrebbero trovare un’applicabilità anche per altre patologie oltre alla DMD.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus