CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—10 gennaio, 2017– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) una sviluppatrice in fase commerciale di terapie innovative dirette verso l’RNA, ha annunciato oggi di aver stipulato un accordo di licenza esclusivo con il Nationwide Children’s Hospital sul loro programma di terapia genica con Galgt2 sviluppato dal ricercatore dott. Paul Martin, Ph.D..
“Stiamo adottando un approccio su fronti multipli nella battaglia contro la Distrofia Muscolare di Duchenne” ha detto Edward Kaye, chief executive officer di Sarepta. “Riteniamo questo approccio terapeutico di particolare interesse poiché ha il potenziale di trattare tutti i pazienti affetti dalla patologia indipendentemente dalla loro mutazione.”
il programma sperimentale esplora il potenziale approccio di terapia genica surrogata per la distrofia muscolare di Duchenne. In qualità di “ approccio di terapia genica surrogata”, la terapia genica cerca di indurre geni che codificano per proteine che possono svolgere una funzione simile a quella della distrofina, con l’obiettivo di produrre una cellula muscolare che possa funzionare normalmente anche quando la distrofina è assente. Questo approccio ha il potenziale per essere impiegato ampiamente in diverse distrofie muscolari.
“Siamo lieti di avere questa opportunità per aiutare l’avanzamento del nostro programma di terapia genica con Galgt2,” ha detto il dott.Kevin Flanigan, lo sperimentatore principale che guida lo studio clinico. “il nostro obiettivo è quello di avere questo programma nella clinica durante il 2017 e iniziare a valutare una terapia che ha il potenziale per trattare pazienti di tutte le età e gravità della patologia”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus