Oxford, Regno Unito, 16 novembre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e l’infezione da Clostridium difficile , ha annunciato oggi di aver arruolato i suoi primi pazienti presso i centri negli USA dello studio PhaseOut DMD, un trial clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” con ezutromid nei pazienti con DMD. La somministrazione di ezutromid è prevista dopo il periodo di screening dalla durata massimo di 28 giorni. L’arruolamento e la somministrazione dei pazienti nello studio PaseOut DMD nel Regno Unito è in corso. Ezutromid è un modulatore dell’utrofina e rappresenta un potenziale trattamento per modificare la patologia per tutti i pazienti con la DMD.
“Ezutromid ha mostrato di essere promettente nei test pre-clinici come trattamento universale che ha il potenziale di rallentare o fermare la progressione della patologia in tutti i pazienti con la DMD, indipendentemente dalla loro sottostante mutazione genetica nella distrofina” ha detto John Jefferies, MD, del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, e coordinatore degli sperimentatori negli USA per PhaseOut DMD. “Siamo entusiasti di partecipare allo studio PhaseOut DMD e contribuire allo sviluppo clinico di questo modulatore dell’utrofina”
Ralf Rosskamp, MD, Chief Medical Officer di Summit ha aggiunto, “Il nostro studio clinico PhaseOut DMD è un elemento importante per rendere disponibile ezutromid ai pazienti e alle famiglie che hanno un urgente bisogno di una terapia per modificare la patologia e stiamo facendo progressi con l’arruolamento dei pazienti in questo studio clinico, con il reclutamento in corso nel Regno Unito e ora in USA.”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus