PTC condurrà uno studio clinico post-autorizzazione –
South Plainfield, NJ, 11 novembre 2016 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato il rinnovo dell’autorizzazione condizionale alla commercializzazione di Translarna ™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD) nei pazienti deambulanti di età uguale e superiore ai cinque.
In associazione con il rinnovo, l’autorizzazione alla commercializzazione includerà l’obbligo specifico di condurre un trial supplementare a lungo termine post-autorizzazione.
“Siamo soddisfatti di questo risultato, che ha tenuto conto di tutti i dati disponibili per Translarna”, ha detto Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc. “Questa decisione riflette il beneficio che Translarna sta avendo per i pazienti che hanno una distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso”.
L’opinione del CHMP costituisce la base per una decisione della Commissione Europea sul rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione. La Commissione Europea generalmente esprime la propria decisione entro tre mesi.
“Translarna ha dimostrato benefici clinicamente significativi per i pazienti”, ha detto Eugenio Mercuri, M.D., professore di Neurologia Pediatrica presso l’Università Cattolica, Roma, Italia. “La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia devastante che comporta una progressiva perdita della funzionalità muscolare. Il mantenimento della funzionalità muscolare è di massima importanza per i pazienti”.
“La consistenza del beneficio di Translarna mostrato negli endpoint chiave è impressionante per una terapia che mira a ripristinare la distrofina”, ha detto Craig McDonald, M.D., Professore di Pediatria e presidente del Dipartimento di Medicina e Riabilitazione Fisica presso l’Università della California. “Sono felice per la comunità DMD della raccomandazione del CHMP.”
Il CHMP ha chiesto che PTC conduca un nuovo studio di 18 mesi, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso, come obbligo specifico di post-autorizzazione, con risultati disponibile attesi per il primo trimestre del 2021. A questo studio seguirà un periodo di estensione in aperto di 18 mesi in cui tutti i pazienti assumeranno Translarna. PTC ha proposto un trial di portata simile ad ACT DMD e i dettagli del protocollo sono attesi per essere finalizzati in future interazioni con l’EMA. Le autorizzazioni all’immissione in commercio condizionali sono sottoposte a una rivalutazione e rinnovo annuale.
“Per i ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne, ogni giorno è importante e la perdita funzionale non può essere recuperata. I pazienti hanno bisogno di accedere a nuove terapie innovative come Translarna”, ha dichiarato Filippo Buccella, fondatore di Parent Project Italia, un’ associazione di genitori con figli affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus