Alla Comunità Duchenne: siamo felicissimi per la recente approvazione di EXONDYS51!
Notizie di Catabasis per voi e un nuovo sito web!
Lo studio clinico MoveDMD con edasalonexent (CAT-1004) per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) procede, aumentando la nostra convinzione che edasalonexent abbia il potenziale per modificare il decorso della patologia nei ragazzi DMD con qualsiasi tipo di mutazione. Edasalonexent è un farmaco sperimentale per uso orale, che non è stato approvato dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA). Ora è possibile seguire le notizie di Catabasis online sul nostro nuovo sito! Andate su www.catabasis.com.
Reclutamento completato per la Parte B del trial MoveDMD
Siamo lieti di annunciarvi che è stato completato il reclutamento prefissato per lo studio MoveDMD. È un trial di 12 settimane, ed è la parte controllata con placebo e in doppio-cieco dello studio MoveDMD per valutare la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent. Prevediamo di annunciare i primi risultati nella prima metà del primo trimestre del 2017, quando tutti i pazienti avranno completato le 12 settimane della parte di trial controllato con placebo e i dati saranno stati analizzati.
Altre notizie sulla Parte B del trial MoveDMD
I pazienti che completano la parte controllata con placebo di 12 settimane dello studio MoveDMD proseguono con l’estensione dello studio in aperto che consiste in 36 settimane di trattamento con edasalonexent. Oltre al monitoraggio della sicurezza, saranno eseguite le stesse valutazioni periodiche sull’efficacia della Parte B del trial, inclusa la risonanza magnetica per immagini (MRI), i test funzionali a tempo, le misurazioni della forza muscolare, la valutazione North Star della deambulazione e il “pediatric outcomes data collection instrument” (PODCI).
La T2 MRI per misurare i cambiamenti nel muscolo dei pazienti nello studio MoveDMD
Edasalonexent è progettata per inibire NF-kB, una proteina che svolge un ruolo importante nell’infiammazione e nella salute del muscolo. Stiamo studiando edasalonexent per vedere se colpendo NF-kB si riduce il danno muscolare e si migliora la funzionalità nei ragazzi affetti da DMD. Lo strumento principale di misura è l’MRI, una tecnica per immagini non invasiva per vedere la struttura e la composizione del muscolo, che aiuta a valutare la progressione della patologia nei bambini DMD. Cambiamenti nella misura dell’MRI sono stati associati con cambiamenti clinicamente significativi a lungo termine dell’attività funzionale. Useremo un determinato tipo di misurazione MRI, conosciuta come T2, poiché studi con gli steroidi hanno mostrato che, usando questa misurazione, possono essere osservati cambiamenti nei muscoli in periodi di tempo relativamente brevi (inferiori alle 12 settimane).
COLLABORAZIONI SENZA PRECEDENTI TRA AZIENDE PER LA DMD
Catabasis e Sarepta hanno annunciato una collaborazione di ricerca congiunta per la DMD. Si tratta di una collaborazione senza precedenti nel campo della Duchenne che esplorerà un approccio combinato di trattamenti farmacologici per la DMD in modelli preclinici. Le due società contribuiranno con le loro rispettive competenze per studiare, in un modello murino di DMD, la strategia di exon-skipping sviluppata da Sarepta combinata al trattamento orale di inibizione di NF-kB sviluppato da Catabasis. Siamo entusiasti di lavorare con Sarepta in questa collaborazione di ricerca congiunta che, a nostra conoscenza, rappresenta la prima volta in cui due aziende testano una combinazione di terapie sperimentali per il trattamento della Duchenne.
CONNETTIAMO LA COMUNITA’
Alla “Connect Conference” di PPMD — 26-29 Giugno a Orlando (Florida). Gran parte della Conferenza di quest’anno è stata trasmessa in streaming, permettendo a più persone della comunità DMD di ascoltare importanti aggiornamenti nel campo della ricerca, delle azioni di sensibilizzazione e della presa in carico.
Al “Cares Workshop” di CureDuchenne — 9 Luglio a Chicago (Illinois), e 30 Luglio a Sacramento (California). Questo programma fornisce una formazione sullo standard di cura per i propri cari con DMD. Abbiamo apprezzato l’opportunità di poter partecipare ad entrambi i workshop estivi.
Sostegno al “ World Duchenne Awareness Day” — 7 Settembre a Cambridge (Massachussets) con l’evento “Shine a light on Duchenne” organizzato dalla Jett Foundation.
Alle tavole rotonde regionali della Jett Foundation — 10 settembre a Waltharm (Massachussets). In collaborazione con le organizzazioni Duchenne, i clinici, le istituzioni, l’industria, e altri esperti, i forum della Jett Foundation esaminano temi e curano le informazioni nell’ambito degli studi clinici in corso o recentemente completati.
Alla 14° “International Conference” di Action Duchenne — 11-12 Novembre, Londra (GB). Le famiglie potranno ascoltare gli esperti internazionali e imparare da altre famiglie, e da coloro che vivono con la Duchenne, come creare la migliore vita possibile. Accademici e clinici saranno aggiornati sulle ultime ricerche e condivideranno le loro competenze sulla presa in carico dei pazienti Duchenne.
Il reclutamento per la Parte B dello studio MoveDMD è stato completato e l’estensione in aperto della durata di 36 settimane va avanti. Sono in progettazione ulteriori trial. A seconda dei risultati della parte B dello studio MoveDMD, stiamo progettando per il 2017 un trial di fase 3 per bambini di 4-7 anni di età, così come un trial per ragazzi non deambulanti e per uomini affetti da Duchenne. Se siete interessati a eventuali futuri studi clinici con edasalonexent, vi invitiamo ad iscrivervi alla nostra mailing list.
Per maggiori informazioni o domande sullo studio MoveDMD, visitate il sito o contattateci scrivendo a joanne.donovan@catabasis.com. Questa newsletter può anche essere scaricata dal sito www.catabasis.com.
Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus