BioMarin sta fornendo un ulteriore aggiornamento alla comunità Duchenne dopo l’annuncio della company del ritiro della richiesta di commercializzazione presentata all’EMA e l’interruzione dello sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen (BMN 051) e dei successivi prodotti BMN 044, BMN 045, e BMN 053.
Aggiornamento per i pazienti che stanno ricevendo Drisapersen, BMN 044, 045 o 053 negli studi clinici
Dato che è stato bloccato lo sviluppo clinico, BioMarin sta interrompendo la somministrazione in tutti gli studi clinici con drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. Il termine ultimo previsto per l’assunzione delle dosi finali è entro venerdì 05 agosto, 2016. I clinici sperimentatori sono stati informati e si metteranno in contatto con i pazienti per programmare la somministrazione finale e le visite di follow-up per valutare la sicurezza nelle prossime settimane. I pazienti che al momento stanno ricevendo la somministrazione a domicilio devono tornare a fare riferimento al centro per ogni/ tutti i dosaggi da somministrare dopo il 10 luglio 2016. Attualmente stiamo lavorando con le organizzazioni di sostegno per determinare se possono essere in grado di facilitare l’accesso attraverso un programma separato di uso compassionevole.
I trial sono stati fermati dalle autorità sanitarie o dai comitati etici locali?
I comitati etici in alcuni siti hanno ritirato la loro approvazione per gli studi con drisapersen. Sulla base dei risultati regolatori per drisapersen, alcuni comitati etici hanno concluso che i benefici del trattamento con drisapersen non sono chiari e non giustificano una persistenza dell’approvazione del/dei protocollo/i in base al quale i pazienti al momento hanno accesso al trattamento. Drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053 sono farmaci sperimentali, e l’accesso ad essi è fornito tramite studi clinici. Quando i comitati etici prendono tali decisioni, lo sperimentatore deve interrompere il trattamento.
I trial si stanno interrompendo, quali sono le alternative? Possiamo andare in un centro diverso?
Tutte le opzioni riguardanti il trattamento presente e futuro devono prima essere discusse con il vostro medico. Poichè il nostro impegno nello sviluppo clinico si è fermato, BioMarin sta interrompendo la somministrazione in tutti gli studi e in tutti i centri, quindi il trasferimento in un altro centro non è possibile. Quando un trial di BioMarin viene interrotto nel vostro centro, il medico deve rispettare le istruzioni del protocollo per il monitoraggio continuo della sicurezza e le esigenze dell’autorità sanitaria e /o del comitato etico. Attualmente non esiste una procedura per l’accesso continuato al di fuori di uno studio clinico; tuttavia, BioMarin sta lavorando sodo con una organizzazione di sostegno dei pazienti per vedere se può essere identificato un altro meccanismo per continuare l’accesso. Se un tale meccanismo fosse possibile, questo sarebbe sotto la supervisione di un ente diverso da BioMarin. BioMarin manterrà informata la comunità Duchenne circa qualsiasi sviluppo importante riguardante l’accesso continuato.
E l’uso compassionevole?
I membri della comunità hanno posto domande riguardanti l’uso compassionevole e l’accesso allargato. I programmi di uso compassionevole variano a seconda del paese. Generalmente, i programmi per l’uso compassionevole sono per farmaci che si stanno studiando/sviluppando in modo attivo. Per i farmaci sperimentali che non sono in fase di sviluppo o studio attivo, stiamo determinando quale opzione, e se, esiste per l’accesso. Stiamo lavorando con una organizzazione di sostegno dei pazienti e chiediamo che continuiate a pazientare mentre BioMarin determina se esistono altre opzioni.
La comunicazione continua con il vostro medico
Il tuo medico/sperimentatore e il gruppo di studio rimangono la migliore fonte di sostegno e di informazione per voi e la vostra famiglia. Dovreste continuare a contattarli per qualsiasi domanda riguardante le opzioni di trattamento. BioMarin rimane in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e fornirà ulteriori aggiornamenti per la comunità Duchenne attraverso le associazioni di pazienti quando saranno disponibili ulteriori informazioni.
Anche in questo caso, BioMarin estende il suo sincero ringraziamento ai pazienti, coloro che si prendono cura di loro, famiglie e gruppi di sostegno, e l’enorme contributo che avete apportato a questi studi clinici.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus