Oxford, UK, 15 marzo 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e l’infezione da Clostridium difficile annuncia una pubblicazione online sullo sviluppo di tecnologie basate sulle immagini disegnate per quantificare la proteina utrofina e la rigenerazione delle fibre muscolari nelle biopsie muscolari dei pazienti con DMD e distrofia muscolare di Becker (BMD).
Questa ricerca è stata condotta per conto di Summit attraverso la collaborazione con esperti nell’ambito dei biomarcatori quali la Professoressa Jenny Morgan, la Professoressa Caroline Sewry e il Professore Francesco Muntoni presso l’istituto della salute del bambino, della University College di Londra con il supporto economico dell’organizzazione inglese Joining Jack.
La Professoressa Jenny Morgan, Professore in Biologia Cellulare, presso il Dubowitz Neuromuscular Centre della University College di Londra, l’istituto della salute del bambino, ha commentato “l’approccio terapeutico per la DMD di Summit Therapeutics, mira a mantenere l’espressione dell’utrofina, una proteina tipicamente presente nelle fibre muscolari in via di sviluppo o nella fase di riparo in modo tale che possa sostituire la proteina distofina mancante nelle fibre muscolari mature. I nostri dati mostrano che è possibile misurare in maniera riproducibile la proteina utrofina e distinguere tra le fibre muscolari in fase di riparo e quelle mature a livello delle singole fibre nelle biopsie muscolari DMD e BMD. Questo ha portato a importanti osservazioni che correlano la rigenerazione e la gravità della patologia e quindi questi biomarcatori trovano un’applicazione negli studi clinici per un potenziale monitoraggio dell’attività di terapie di modulazione dell’utrofina come quella di Summit con SMT C1100”.
La ricerca è stata pubblicata nella rivista di tipo “peer review” PLoS ONE nella pubblicazione intitolata “Correlation of utrophin levels with the dystrophin protein complex and muscle fibre regeneration in Duchenne and Becker muscular dystrophy muscle biopsies.” I saggi sviluppati consentono la quantificazione assoluta delle fibre muscolari rigeneranti all’interno di una sezione della biopsia e per la prima volta i ricercatori hanno osservato una correlazione tra la percentuale di fibre muscolari rigeneranti con le differenze nella gravità clinica tra pazienti con DMD e BMD da cui provengono le biopsie. I risultati hanno anche mostrato una correlazione significativa tra i livelli proteici di utrofina e B-distroglicano presenti sulla membrana di singole fibre. Questa osservazione è importante poiché nella fibra muscolare sana, il mantenimento della funzione richiede il legame del B-distroglicano (un membro del complesso proteico associato alla distrofina) all’utrofina o alla distrofina.
Alex Johnson di Joining Jack ha aggiunto “la nostra missione è quella di fornire supporto verso lo sviluppo di nuove e promettenti terapie per la DMD che possano fare la differenza per i nostri ragazzi e le famiglie che vivono giornalmente con questa patologia. Siamo lieti di aver supportato questo importante lavoro sullo sviluppo di nuovi biomarcatori e non vediamo l’ora che divengano disponibili per l’impego in futuri trial che prevedono il trattamento con modulatori dell’utrofina”.
Una copia della pubblicazione è ora disponibile sul sito internet di Summit.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus