Impiega cellule cardiache provenienti da un donatore la terapia cellulare innovativa denominata CAP-1002 sviluppata dalla company statunitense Capricor. Bersaglio della strategia, ora in fase di sperimentazione clinica negli Stati Uniti, è il progressivo accumulo di tessuto fibrotico e cicatriziale nel cuore responsabile della perdita di funzionalità cardiaca nei pazienti Duchenne. In base agli studi pre-clinici condotti, le cellule cardiache somministrate attraverso la strategia agirebbero producendo fattori in grado di stimolare i meccanismi rigenerativi nel cuore dei riceventi e inibendo l’infiammazione, la fibrosi e lo stress ossidativo. La strategia è già in fase di valutazione in pazienti colpiti da infarto o con gravi cardiomiopatie e Capricor vuole ora verificarne l’applicabilità anche in cardiomiopatie correlate a patologie rare partendo proprio dalla Duchenne.
Capricor therapeutics annuncia il trattamento del primo paziente con cardiomiopatia dovuta alla Duchenne con CAP-1002 nel trial clinico di fase 1/2 HOPE Duchenne
LOS ANGELES, 22 febbraio, 2016 / PRNewswire / – Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), una biotech focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie prime nel loro genere, ha annunciato oggi la prosecuzione dell’arruolamento e il trattamento del primo paziente con cardiomiopatia correlata alla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) con CAP-1002 nel trial clinico di fase 1/2 HOPE Duchenne (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne). CAP-1002 è una terapia di Capricor basata su cellule staminali allogeniche derivate da cardiosfere (CDC). Il paziente è stato trattato presso il Cincinnati Children’s Hospital Medical Center sotto la supervisione del Dr John Jefferies, lo sperimentatore principale nazionale per il trial HOPE-Duchenne. L’arruolamento è ora in corso presso il Cincinnati Children’s Hospital Medical Center a Cincinnati – Ohio e presso il Cedars-Sinai Heart Institute a Los Angeles in California.
Il trial HOPE-Duchenne è stato progettato per arruolare 24 pazienti in uno studio multicentrico randomizzato per valutare la sicurezza e l’efficacia di CAP-1002. I pazienti randomizzati per ricevere le cellule, riceveranno CAP-1002 in tutte e tre le arterie coronarie per consentira una somministrazione estesa a tutto il miocardio. Un miglioramento della funzionalità cardiaca è stato recentemente riportato usando questo approccio nel trial DYNAMIC di Capricor per pazienti adulti con insufficienza cardiaca di classe III. Attualmente, la disponibilità di trattamenti che mitigano altri aspetti della patologia, fa si che la cardiomiopatia sia ora la principale causa di decesso nei pazienti DMD.
John L. Jefferies, M.D., MPH, FAAP, FACC, Professore, Cardiologia Pediatrica e patologie cardiovascolari degli adulti del Cincinnati College of Medicine, e direttore , Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center ha commentato “la DMD è una patologia genetica caratterizzata dal progressivo deterioramento muscolare. I pazienti DMD sviluppano anche una disfunzione cardiopolmonare durante la loro adolescenza e spesso il decesso avviene nel loro ventennio. In base alle precedenti esperienze cliniche incoraggianti di Capricor con la terapia cellulare CDC in adulti che hanno subito un infarto o un arresto cardiaco e in aggiunta ai dati pre-clinici positivi ottenuti nel topo modello per la DMD (mdx), siamo lieti di essere in grado di iniziare il trial HOPE nei ragazzi e giovani uomini con la DMD. La deposizione di tessuto fibrotico è l’elemento caratteristico della cardiomiopatia nella DMD e quando i pazienti diventano più grandi la fibrosi si espande e la funzionalità cardiaca peggiora. Le CDC hanno mostrato clinicamente sia nel trial CADUCEUS che in quello ALLSTAR di fase1 di ridurre la fibrosi nel cuore e questo potrebbe essere di beneficio anche nei ragazzi con una cardiomiopatia dovuta alla DMD. Siamo felici di annunciare che il nostro primo paziente nel trial ha tollerato molto bene la procedura di infusione di CAP-1002″.
Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer di Capricor ha detto “Siamo entusiasti di aver iniziato il trial clinico HOPE DUCHENNE. In base alla nostra conoscenza CAP-1002 è la sola terapia in stadio clinico che mira a ridurre la fibrosi e il tessuto cicatriziale nel cuore colpito dalla DMD. Uno dei nostri obiettivi con le nostre CDCs è di rivolgerci alle patologie orfane che abbiano un’implicazione cardiaca e la cardiomiopatia nella DMD è il nostro primo obiettivo lungo questa linea. Speriamo che CAP-1002 possa rappresentare un grande passo in avanti come opzione di trattamento per la cardiomiopatia nella DMD che è al momento una patologia progressiva con opzioni di trattamento povere”.