CAMBRIDGE, MA, 26 ottobre, 2015 – Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), un’azienda focalizzata sullo sviluppo di molecole in fase clinica costruite attraverso una piattaforma tecnologica di percorso farmacologico, annuncia oggi che la Commissione Europea (EU) ha concesso la designazione di prodotto medicinale orfano a CAT-1004 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 è progettata per inibire la forma attivita di NF-kB, una proteina che gioca un ruolo importante nella salute del muscolo. CAT-1004 è una potenziale terapia di modifica del decorso della patologia che è stata sviluppata per ridurre l’infiammazione e la degenerazione muscolare e promuovere la rigenerazione muscolare nei pazienti affetti dalla DMD a prescindere dal tipo di mutazione nel gene della distrofina che ha causato la patologia. La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha precedentemente concesso a CAT-1004 la designazione Fast track, quella di farmaco orfano e quella di Rare pediatric Disease designation per il trattamento della DMD.
Jill C. Milne, Ph.D., co-fondatore e chief executive officer di Catabasis ha commentato “Ricevere la designazione di prodotto medicinale orfano in Europa, supporta la nostra strategia regolatoria globale per lo sviluppo di CAT-1004 e il nostro obiettivo di fornire un’importante nuova opzione di trattamento ai pazienti nel mondo che sono affetti dalla DMD. Siamo impazienti di presentare il nostro programma di sviluppo clinico per CAT-1004, tra cui il trial in corso di fase 1/2 MoveDMDSM, alla conferenza internazionale di Action Duchenne che si svolgerà a Londra il 6 novembre”.
Diana Ribeiro, Direttore della Ricerca di Action Duchenne ha commentato “Siamo molto incoraggiati della direzione della Commissione Europea nella loro designazione di CAT-1004. Riteniamo che questa possa facilitare lo sviluppo futuro della molecola in Europa e ancora più importante, fornire ai ragazzi un approccio terapeutico diverso per la Duchenne. Siamo impazienti di lavorare a stretto contatto con Catabasis non appena saranno sviluppati i loro piani futuri”.
Informazioni sulla designazione di prodotto medicinale orfano
Nell’Unione Europea (EU) la legislazione sui prodotti medicinali orfani prevede incentivi per gli sponsor sviluppatori di molecole per sviluppare prodotti per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di condizioni che mettono a repentaglio la vita dei pazienti o che sono molto gravi e che sono rare e riguardano non più di 5 persone ogni 10000 nella UE. L’Agenzia Europea per i Medicinali, attraverso la sua Commissione per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) è responsabile della revisione delle richieste per la designazione presentate da persone o aziende che intendono sviluppare medicinali orfani e fornisce una raccomandazione alla Commissione Europea. Gli sponsor possono ricevere incentivi regolatori e finanziari che includono fino a 10 anni di esclusiva sul mercato se il prodotto candidato riceve l’autorizzazione alla commercializzazione nella UE. La designazione Orfana consente alle aziende di essere anche eleggibili per l’assistenza da parte dell’EMA ai fini dell’ottimizzazione dello sviluppo clinico del prodotto candidato attraverso la partecipazione al disegno dello studio clinico e alla preparazione della richiesta per la commercializzazione del prodotto, al pagamento delle tasse regolatorie ridotte e a un potenziale finanziamento per la ricerca da parte dell’UE.
Informazioni su CAT-1004
CAT-1004 è una piccola molecola per uso orale che inibisce la forma attivata di NF-kB, una proteina che coordina la risposta cellulare al danno muscolare, allo stress e all’infiammazione e che svolge un ruolo importante per la salute del muscolo. Nel muscolo scheletrico, la forma attivata di NF-kB guida la degenerazione muscolare e sopprime la rigenerazione del muscolo. Nei modelli animali della DMD, CAT-1004 ha inibito la forma attivata di NF-kB, ridotto l0
’infiammazione muscolare e la degenerazione e aumentato la rigenerazione del muscolo. In trial clinici di fase 1, CAT-1004 ha inibito la forma attivata di NF-kB ed è stato ben tollerato non evidenziando problemi relativi alla sicurezza. L’FDA ha concesso a CAT-1004 la designazione di farmaco orfano, quella fast track e quella di patologia pediatrica rara per il trattamento della DMD. Attualmente Catabasis, sta conducendo lo studio di fase 1/2 MoveDMD con CAT-1004 in ragazzi DMD dai 4 ai 7 anni.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
