Dopo i risultati incoraggianti provenienti dal trial clinico con la follistatina che ha coinvolto i pazienti Becker di età superiore ai 18 anni, Milo Biotechnology, la company responsabile dello studio, ha annunciato l’inizio di un trial basato sulla stessa strategia terapeutica anche nei pazienti Duchenne.
La follistatina è una proteina che stimola la crescita delle cellule muscolari. La molecola agisce inibendo l’attività della miostatina, la proteina che, al contrario, ne blocca la crescita. Inibendo la miostatina, la follistatina permette al muscolo di aumentare le proprie dimensioni.
Il trial nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, come il precedente nei pazienti Becker, utilizza i virus adeno associati come “veicoli” deputati al trasferimento del gene della follistatina direttamente nei muscoli dei pazienti.
Primo paziente con distrofia muscolare di Duchenne trattato con follistatina nel trial di terapia genica
CLEVELAND e COLUMBUS, Ohio, 13 aprile, 2015 /PRNewswire-USNewswire/ — Milo Biotechnology ha annunciato che il primo paziente con Distrofia Muscolare di Duchenne ha ricevuto il trattamento di terapia genica con la follistatina al Nationwide Children’s Hospital. La terapia somministrata attraverso iniezione intramuscolare, è stata progettata per mantenere o ripristinare la funzionalità muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Questo trial clinico in sei pazienti deriva da quello nei pazienti con distrofia muscolare di Becker che ha dimostrato una iniziale sicurezza ed efficacia. I risultati dello studio sono stati pubblicati nel numero di gennaio 2015 della rivista “Journal Molecular Therapy”.
Il trial è condotto dal Dr. Jerry Mendell, al Nationwide Children’s Hospital. Secondo quanto affermato da Mendell, “ Lo studio nei Becker è stato il primo trial clinico di terapia genica a dimostrare il miglioramento funzionale in qualsiasi forma di distrofia muscolare, ed un importante passo in avanti per coloro che soffrono di patologie muscolari”. Il trial nella DMD è finanziato da Duchenne Alliance, che ha coordinato il finanziamento di 15 fondazioni dedicate alla patologia in tutto il mondo.
La terapia sviluppata al Nationwide Children’s Hospital dal Dr. Mendell e dal Dr. Brian Kaspar si basa sul trasferimento mediante virus adeno-associato, della follistatina 344 per aumentare la forza muscolare e prevenire la perdita di massa muscolare e la fibrosi. Poiché il meccanismo d’azione della follistatina non è mutazione specifico, questa strategia terapeutica potrebbe potenzialmente aiutare altre forme di distrofia muscolare. Al Nationwide Children’s Hospital si sta conducendo anche un altro trial clinico di terapia genica con la follistatina in pazienti con miosite da corpi inclusi. Al Hawkins, CEO di Milo, ha detto “Siamo entusiasti dell’ampio potenziale di questa terapia e stiamo lavorando con le fondazioni e rappresentanti di pazienti per lanciare ulteriori studi”.
