Liestal, Svizzera, 9 maggio 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN) ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione “Fast Track” per il suo composto Raxone® / Catena® (idebenone) di Santhera per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il programma Fast Track della FDA facilita lo sviluppo e la revisione di composti importanti destinati al trattamento di condizioni gravi e a rispondere a una necessità medica insoddisfatta, con l’obiettivo di renderli al più presto disponibili per il paziente. Santhera ha precedentemente annunciato che il trial di fase 3 (DELOS) nella DMD ha raggiunto il suo obiettivo primario, dimostrando che Raxone/Catena ritarda la perdita della funzionalità respiratoria.
Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera ha commentato “Siamo molto lieti che la FDA ha concesso la designazione Fast Track per Raxone/Catena, che sottolinea ulteriormente la necessità medica insoddisfatta rispetto a trattamenti efficaci per pazienti con DMD. Sulla base dei risultati positivi provenienti dal nostro trial di fase 3 con Raxone/Catena nella DMD, abbiamo iniziato a preparare una “New Drug Application” e contiamo di incontrare la FDA nelle prossime settimane per discutere il nostro dossier NDA in un incontro pre-NDA”.
Designazione Fast Track della FDA
La FDA ha stabilito il Programma di Sviluppo Fast Track del Farmaco nell’ambito del “Modernization Act” del 1997 della FDA. Il programma è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di terapie volte al trattamento di condizioni gravi o pericolose per la vita, e che dimostrino di poter essere una potenziale risposta alle necessità mediche insoddisfatte. I vantaggi della designazione Fast Track comprendono incontri più frequenti con la FDA, elegibilità per un’approvazione accelerata e una Priority Review, se supportata da risultati clinici e la Rolling Review, che permette ad una company di sottomettere la sua NDA in fascicoli man mano che vengono completati. Solitamente la FDA non inizia la revisione fin quando non ha ricevuto la domanda completa.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project Onlus
