In risposta alla richiesta di “United Parent Project Muscular Dystrophy” (UPPMD), la company statunitense BioMarin fornisce alla comunità Duchenne un aggiornamento rispetto a domande specifiche inerenti il programma di ri-somministrazione di drisapersen, le richieste di approvazione regolatoria alle autorità statunitensi e europee per la molecola e i piani futuri di sviluppo delle ulteriori molecole sperimentali.
Aggiornamento di BioMarin sul programma per la Distrofia Muscolare Duchenne
Marzo 2015
In nome delle famiglie di tutto il mondo BioMarin è lieta di aggiornare la comunità Duchenne sui nostri piani per lo sviluppo dei nostri prodotti sperimentali per la distrofia muscolare di Duchenne.
Per la comunità Duchenne, che ha appena iniziato a collaborare con BioMarin, noi siamo focalizzati sullo sviluppo di terapie di prima classe e migliori nella categoria in grado di produrre miglioramenti significativi ai pazienti che vivono con una patologia genetica rara grave e mortale. Fondata nel 1997, BioMarin ha portato cinque nuovi trattamenti a pazienti affetti da patologie rare, con una media di appena cinque anni dall’IND all’approvazione alla commercializzazione.
Sappiamo che il tempo è critico per i pazienti con patologie rare, e ci sforziamo per sviluppare rapidamente importanti terapie per loro. L’efficienza e la velocità della nostra ricerca, lo sviluppo, la produzione, gli sforzi commerciali sono il cuore della nostra abilità nel fornire urgentemente terapie. La nostra storia di sviluppo e commercializzazione di nuovi trattamenti è stata significativamente più veloce rispetto alla media del settore ed è radicata nella nostra cultura. BioMarin applicherà la sua ricchezza di conoscenza ed esperienza ottenuta lungo i quasi due decenni nelle terapie per le patologie rare e, più particolarmente, la sua straordinaria dedizione e guida, per assicurare la disponibilità tempestiva e appropriata di un trattamento per la Duchenne.
BioMarin è grata ai pazienti e alle loro famiglie, ai clinici sperimentatori, alle associazioni di pazienti, e alle molte migliaia di individui nel mondo che hanno contribuito a creare l’insieme delle informazioni che ora esistono sul programma per la Duchenne.
Comprendiamo che dopo un periodo d’incertezza la comunità desidera informazioni più dettagliate sui nostri prodotti sperimentali per la Duchenne. BioMarin intende fornire aggiornamenti periodici, come abbiamo regolarmente fatto per i nostri prodotti sperimentali.
Confidiamo di comprendere l’esperienza e le preferenze della comunità Duchenne, per guadagnare la fiducia delle famiglie e delle associazioni di pazienti e di diventare un partner prezioso nella lotta contro questa patologia.
Domande Frequenti
Qual è la tempistica per la ri-somministrazione dei ragazzi che hanno precedentemente partecipato nello studio clinico di Prosensa?
A partire dal febbraio 2015 la ri-somministrazione è attivamente in corso in Nord America, Belgio e Svezia con i siti aperti e attivi.
Il mantenimento dei trattamenti per patologie croniche è stata una caratteristica dei programmi BioMarin finora e siamo impegnati ad ottenere lo stesso obiettivo per quanto riguarda gli studi nella Duchenne. La raccolta di dati sulla sicurezza e efficacia inerenti lunghi periodi di trattamento serve come base per generare una conoscenza completa per supportare l’uso sicuro e appropriato dei medicinali.
Purtroppo c’è stata una interruzione nella valutazione in corso dei dati continui di sicurezza e efficacia del trial di fase 3 dovuto a decisioni prese prima del coinvolgimento di BioMarin.
BioMarin è impegnata nella ripresa del trattamento con la terapia sperimentale nei ragazzi precedentemente trattati dove possibile. Stiamo ora lavorando con le equipe di medici presso i centri di trattamento pianificando come ri-somministrare i ragazzi sulla base dei singoli paesi e dei singoli centri. Non appena questo lavoro di preparazione sarà completato, avremo un’idea migliore delle tempistiche per il ri-dosaggio in ciascun centro.
Cosa dovrebbero fare le famiglie per saperne di più rispetto alla ri-somministrazione?
Ogni paese e sito avrà specifiche approvazioni e processi che noi avremo bisogno di completare prima che il ri-dosaggio possa iniziare. Consigliamo alle famiglie di restare in stretto contatto con i loro centri di riferimento per lo studio per avere informazioni aggiornate.
I ragazzi non deambulanti saranno eleggibili per la ri-somministrazione?
La deambulazione non sarà un criterio di inclusione/esclusione per la ri-somministrazione.
Quali sono i piani di BioMarin in merito all’ottenimento di una approvazione regolatoria?
Stiamo sulla buona strada per completare la sottomissione di una “New Drug Application” (NDA) alla statunitense “Food and Drug Administration” (FDA) entro la fine di aprile 2015. La sottomissione all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ci si aspetta che sarà completata nell’estate del 2015.
Lo svolgimento del lavoro necessario alla sottomissione regolatoria ritarderà le attività finalizzate alla ri-somministrazione?
Ci sono due obiettivi a breve termine per la company. La domanda di revisione e approvazione delle autorità regolatorie che è richiesta per assicurare che il trattamento diventi disponibile al più ampio numero di pazienti che ne hanno bisogno e ottenere l’approvazione per la ri-somministrazione dei ragazzi precedentemente trattati. Faremo tutto il possibile per raggiungere il prima possibile entrambi gli obiettivi.
Mio figlio ha preso parte allo studio di storia naturale. Potrà partecipare a studi futuri?
L’arruolamento negli studi futuri di BioMarin avverrà in funzione del fatto che i pazienti soddisfino i criteri di inclusione. I pazienti nello studio di storia naturale non presentano restrizioni per quanto riguarda l’arruolamento in qualsiasi altri studi per il quale loro risultino eleggibili.
Abbiamo beneficiato di uno stretto rapporto di collaborazione con Prosensa che ha significato la possibilità per la company di essere trasparenti e condividere informazioni con noi circa questo programma. Possiamo aspettarci lo stesso tipo di rapporto da BioMarin?
Comprendiamo l’esigenza di avere informazioni accurate e aggiornate e faremo tutto ciò che è possibile nel rispetto delle regole, per condividere aggiornamenti e informazioni.
Cosa sta accadendo rispetto allo sviluppo di prodotti sperimentali per altri esoni?
Stiamo proseguendo gli studi esistenti e valutando le attività future. Restiamo impegnati nello sviluppo di terapie addizionali per la Duchenne e forniremo aggiornamenti aggiuntivi quando questi piani saranno finalizzati.
BioMarin considera l’uso compassionevole e se si, in quali circostanze?
BioMarin ha una politica esistente rispetto all’uso compassionevole che descrive in quali circostanze può essere fornita una terapia sperimentale, questa è disponibile sul nostro sito web www.bmrn.com/pipeline/compassionate-use-policy.php.
Il tuo medico di riferimento e la sua equipe rimangono la migliore fonte di consigli inerenti la salute dei vostri figli. Incoraggiamo le famiglie a rimanere in stretto contatto con il loro team di medici e anche con le associazioni di pazienti per quanto riguarda un aggiornamento regolare circa i nostri programmi nella Duchenne.
Contatto per i pazienti in Europa, BioMarin Medical Affairs: medinfoeu@bmrn.com
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
