E’ disponibile la registrazione del webinar di inaugurazione di questa nuova stagione di attività di lunedì 8 settembre all’indirizzo http://www.anymeeting.com/parentprojectweb/E054DE81864C.
Nel corso dell’appuntamento, tenuto da Parent Projec onlus, si è fatto il punto insieme al prof. Eugenio Mercuri – Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma – su di un importante progetto, denominato SKIP-NMD, finalizzato allo sviluppo clinico di una nuova molecola antisenso specifica per lo skipping dell’esone 53.
Il prof. Mercuri ha illustrato alle famiglie, ai pazienti e ai medici di famiglia che interverranno quanto fino ad aggi fatto e i dettagli della sperimentazione clinica prevista dal progetto e che sarà avviata nel prossimo futuro.
Il progetto di ricerca “SKIP-NMD” ha avuto inizio nel novembre 2012, grazie ad un finanziamento dell’Unione Europea. Il progetto raccoglie in un consorzio ricercatori, clinici e company esperti nel settore al fine di sviluppare e testare una nuova molecola per lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina.
I membri del consorzio SKIP-NMD si sono recentemente incontrati a Roma in occasione del loro ultimo incontro semestrale in programma. Il meeting è stato organizzato dal professor Mercuri, uno degli sperimentatori principali del progetto, e vi hanno partecipato più di 30 membri del consorzio che include clinici, scienziati, radiologi, e fisioterapisti, coordinatori, terapisti, eticisti, rappresentanti delle associazioni di pazienti provenienti dall’ Italia, Regno Unito e Francia e la statunitense Sarepta Therapeutics in qualità di partner industriale del consorzio.
L’incontro si è concentrato sui seguenti punti:
– Da un punto di vista amministrativo, il progetto è perfettamente in linea sia temporalmente che economicamente rispetto a tutte le tappe attese.
– Da un punto di vista del protocollo, ha avuto luogo una discussione dettagliata con tutti i partner che ha consentito la finalizzazione del protocollo di studio (o il disegno del trial clinico).
– Da un punto di vista tecnico, sono state discusse questioni specifiche inerenti la storia naturale della distrofia muscolare di Duchenne e le misure di valutazione ottimali (test della funzionalità muscolare, biomarcatori, imaging muscolare) in modo da definire le procedure operative standard che verranno utilizzate durante il trial.
– Da un punto di vista etico, è stato discusso nel dettaglio il modo migliore attraverso il quale fornire le informazioni alle famiglie e ai bambini. È stato discusso un nuovo materiale di diffusione adatto ai bambini piccoli, che sarà inserito nel processo di consenso e assenso per la sperimentazione clinica. È stato discusso e migliorato anche il contenuto dei moduli di assenso e consenso.
Dopo il meeting, Sarepta Therapeutics ha sottomesso con successo il protocollo alle autorità regolatorie. Assumendo una risposta favorevole alla richiesta presentata, il trial clinico comincerà nel tardo 2014. Ulteriori informazioni sulla sperimentazione saranno disponibili a breve sul sito internet di SKIP-NMD.
