Prosensa ha annunciato in un comunicato stampa diffuso ieri, i risultati iniziali ottenuti dalle ulteriori analisi condotte sui dati complessivi provenienti dal programma di sviluppo clinico con drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). I risultati suggeriscono che un trattamento precoce della patologia e un trattamento più duraturo producono un rallentamento nella progressione della patologia. Leiden, Olanda, 16 gennaio 2014 – Prosensa Holding N.V., l’azienda biofarmaceutica olandese focalizzata sullo sviluppo di terapie di modulazione dell’RNA, per patologie rare con elevati bisogni medici insoddisfatti, ha annunciato oggi i risultati iniziali ottenuti dalle ulteriori analisi condotte sui dati complessivi provenienti dal programma di sviluppo clinico con drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).
Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa ha dichiarato “Siamo incoraggiati da questi risultati che suggeriscono che un trattamento precoce della patologia e un trattamento più duraturo producono un rallentamento nella progressione della patologia. Questi dati ci spingono a coinvolgere le associazioni di pazienti, esperti clinici ed enti regolatori nella valutazione dei passi successivi per drisapersen, che includono la possibilità di riprendere la somministrazione”.
Schikan ha presentato i dettagli delle ulteriori analisi dei dati alla 32esima conferenza annuale “J.P. Morgan Healthcare” a San Francisco il 16 gennaio. Si potrà accedere in diretta al webcast della presentazione attraverso la sezione “Investors and Media” dal sito web di Prosensa (http://ir.prosensa.eu/events.cfm), la presentazione sarà conservata in archivio per 90 giorni.
Con i dati provenienti da 300 pazienti, Prosensa detiene il più ampio insieme di dati sulla DMD. Allo scopo di migliorare la comprensione generale della DMD, Prosensa ha anche annunciato che renderà disponibili alla comunità scientifica alcuni dei dati provenienti dallo studio clinico con drisapersen. Prosensa ha Inoltre iniziato uno studio per comprendere meglio la storia naturale della DMD e sta anche valutando potenziali biomarcatori che possano essere usati come indicatori dell’efficacia nelle sperimentazioni cliniche nella DMD.
Il sottoinsieme di analisi mette a fuoco i risultati ottenuti nei bambini DMD di sette anni o più piccoli e quelli più grandi di 7 anni, misurati mediante il test del cammino dei sei minuti (6MWT). In tutti gli studi, è stata osservata una differenza del trattamento nella popolazione di pazienti più giovani.
In particolare, le analisi preliminari dei dati di estensione a 96 settimane di coloro che hanno preso parte allo studio di fase III DMD114044 (DEMAND III) mostra una differenza di 49 metri tra quelli che hanno ricevuto un trattamento continuativo (n=52) e quelli che hanno ricevuto il placebo per 48 settimane e successivamente la molecola attiva (n=31). I pazienti che hanno precedentemente partecipato allo studio DMD114117 (DEMAND II) hanno mostrato una differenza di 52 metri a 96 settimane (n=13, n=17, rispettivamente).
I risultati sulla sicurezza sono consistenti con le osservazioni precedenti, incluse le reazioni nel sito di iniezione, Proteinuria, ed una Trombocitopenia da lieve a severa.
Schikan conclude: “Continueremo a lavorare a stretto contatto con le associazioni di pazienti, con gli esperti clinici e gli enti regolatori per assicurarci di non lasciare nulla di intentato al fine di offrire un trattamento terapeutico ai ragazzi affetti da DMD”.
