Abbiamo ricevuto da PTC Therapeutics l’elenco delle domande più frequenti relative al trial di fase 3 con Ataluren e le relative risposte, che pubblichiamo. Il reclutamento, in parte avvenuto con il Registro Pazienti DMD/BMD Italia di Parent Project, non è ancora terminato
Per i criteri di inclusione, vi rimandiamo alle domande e risposte, o in alternativa al webinar dello scorso 22 luglio durante il quale il professor Eugenio Mercuri ha illustrato lo studio.
I Centri coinvolti, che potete contattare per informazioni, sono i seguenti:
UO di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Roma
Principal Investigator: Prof. Eugenio Mercuri
mail: marika.pane@rm.unicatt.it
Dipartimento di Scienze Neurologiche, I.R.C.C.S. Fondazione Ca’Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Principal Investigator: Prof. Giacomo Pietro Comi
mail: francescam.magri@gmail.com – giacomo.comi@unimi.it
UO di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
Principal Investigator: Prof. Enrico Bertini
mail: bertini@opbg.net – adele2.damico@opbg.net
Centro Clinico Nemo Sud, Policlinico Universitario di Messina, Messina
Principal Investigator: Prof. Giuseppe Vita, Dott.ssa Sonia Messina
mail: vitag@unime.it – smessina@unime.it