Come avevamo anticipato in una precedente comunicazione (leggi), martedì 15 ottobre alle 17.00, 
GSK e Prosensa organizzano un webinar per offrire alla comunità Duchenne la possibilità di discutere dell’interruzione del trial con drisapersen. Prosensa ha inoltre risposto ad alcune domande poste dai rappresentanti dei pazienti.
E’ possibile effettuare la registrazione già da ora. Una volta ultimata la registrazione, verranno forniti i dettagli della conferenza e le istruzioni per partecipare. I dettagli della conferenza includono anche un link con i numeri telefonici per accedere alla conference call. Gli organizzatori consigliano di utilizzare il numero verde e di ricorrere al numero locale standard in caso di problemi tecnici con il numero verde.
Il webinar si svolgerà in inglese. Parent Project onlus provvederà a fornire un report in italiano in tempi brevi.
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Prosensa risponde alle domande dei pazienti
Domanda – La decisione presa da Prosensa di continuare, benché molto positiva, porrà un problema per il team di GSK. Dall’inizio del trial clinico, la molecola è stata ulteriormente ottimizzata e adattata a ciascuno degli esoni rendendola difficilmente comparabile con le altre. Tuttavia, poiché le due biotech lavorano con molecole basate sullo stesso scheletro chimico, è necessaria una continuità di dialogo.
Risposta – GSK detiene la licenza esclusiva per drisapersen, ed è sua la decisione di sospendere la somministrazione della molecola. Nonostante la condivisione dello stesso scheletro chimico renda tutte le molecole per l’Exon skipping simili tra loro, queste non possono ritenersi identiche. Inoltre, potrebbero esserci differenze anche all’interno del gruppo di pazienti trattabili per un determinato skipping. Prosensa continua ad impegnarsi nei confronti di drisapersen, dell’intero programma per la Duchenne e con la comunità Duchenne. Durante i prossimi mesi, in cui i dati relativi ai diversi studi con drisapersen saranno analizzati in maggior dettaglio, i programmi condotti da Prosensa continueranno. Dai risultati delle analisi ci aspettiamo di ottenere maggiori informazioni riguardo agli effetti di drisapersen e alll’impatto sui programmi condotti da Prosensa.
D – La mia ultima domanda ed il mio ultimo commento riguarda il dialogo di GSK e Prosensa con gli enti regolatori, rispetto alle loro molecole e alla piattaforma tecnologica delle strategie basate sulll’exon skipping in generale. Per esempio, l’iter regolatorio relativo alle molecole antisenso sviluppate, o che hanno una chimica differente, subirà ritardi dovuti a quanto accaduto? Potete fornire ulteriori chiarimenti in merito?
R – E’ troppo presto per prevedere l’impatto dei risultati degli studi di fase 3 sulle tempistiche e sulle tappe regolatorie relative ai programmi di Prosensa. Per capire meglio questi risultati dovremo attendere la valutazione completa del profilo rischio/beneficio del trattamento con drisapersen in tutti gli studi.
D – Potete per favore ripetere la dichiarazione rilasciata da Prosensa riguardante l’impatto dei dati di drisapersen sui programmi Prosensa?
R – Anche se siamo delusi e sorpresi dello studio di fase 3 con drisapersen, il nostro impegno nei confronti di drisapersen e dell’intero programma per la distrofia muscolare di Duchenne e della comunità prosegue. Continueremo a lavorare a stretto contatto con GSK per comprendere meglio i dati, anche nel contesto degli altri studi controllati con placebo o in aperto. GSK ha dichiarato che è necessario altro tempo per una valutazione completa del profili rischio/beneficio del trattamento con drisapersen in tutti gli studi . GSK ha annunciato, inoltre che prevede di completare tale valutazione entro la fine dell’anno. Durante il periodo in cui i dati dei diversi studi con drisapersen saranno analizzati in maggior dettaglio, i programmi condotti da Prosensa continueranno.
Dai risultati delle analisi ci aspettiamo di ottenere informazioni più dettagliate riguardo agli effetti di drisapersen e all’impatto sugli studi condotti da Prosensa.
Siamo molto grati alle famiglie che sostengono i programmi di Prosensa. Continueremo a comunicare nuove informazioni non appena saranno disponibili.