Nel corso del webinar dello scorso 22 luglio, abbiamo parlato del futuro trial in Italia con 
Ataluren. Oggi c’è una novità: ai tre centri già individuati per lo svolgimento – a Roma e Milano – si aggiunge Messina, con il Centro Clinico Nemo Sud, Policlinico Universitario di Messina.
Il nuovo studio clinico con Ataluren – composto sviluppato da PTC Therapeutics come possibile trattamento per i pazienti con DMD causata da una mutazioni non senso – è stato presentato nel corso del webinar dal prof. Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma. Mercuri ha illustrato finalità e modalità di svolgimento degli studi e ha risposto alle domande poste dalle famiglie intervenute. La registrazione completa del webinar è visibile a questo link.
Il reclutamento dei pazienti eleggibili è avvenuto anche attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia; i centri coinvolti nel trial saranno dunque i seguenti:
- UO di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Roma (Principal Investigator: Prof. Eugenio Mercuri);
- Dipartimento di Scienze Neurologiche, I.R.C.C.S. Fondazione Ca’Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano (Principal Investigator: Prof. Giacomo Pietro Comi);
- UO di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Principal Investigator: Prof. Enrico Bertini)
- Centro Clinico Nemo Sud, Policlinico Universitario di Messina, Messina (Principal Investigator: Prof. Giuseppe Vita, Dott.ssa Sonia Messina)
Parent Project ha organizzato nei mesi scorsi anche altri due webinar: il primo per presentare EryDex, nuova possibile via di somministrazione di un corticosteroide (registrazione disponibile qui; il seondo per discutere dei 2 trial clinici di fase 1/2, uno per lo skipping dell’esone 45 e l’altro per lo skipping dell’esone 53 nella DMD (registrazione disponibile qui).
Il webinar consente la creazione di momenti di scambio collaborativo tra company, ricercatori e famiglie importanti per favorire un cammino della ricerca più spedito e più attento a domande e bisogni dei pazienti, per questo Parent Project è impegnata a rinnovare, anche nei prossimi mesi, questo tipo di appuntamenti.