La FDA (agenzia del farmaco degli USA) ha concesso la designazione di Breakthrough Therapya drisapersen, una molecola progettata per indurre lo skipping dell’esone 51 come potenziale trattamento della distrofia di Duchenne, attualmente in fase di sperimentazione.
Drisapersen è sviluppato da GlaxoSmithKline (GSK) in licenza esclusiva concessa da Prosensa Therapeutics.
La designazione di Breakthrough Therapy (ossia di “terapia fortemente innovativa”) è uno dei diversi programmi messi a punto dalla FDA che consente, attraverso un iter regolatorio più veloce, di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per patologie gravi o pericolose per la vita. E’ entrato in vigore nel 2012 come parte del Food and Drug Andministration Safety and Innovation Act (FDASIA). La designazione di Drisapersen è basata sui risultati incoraggianti dello studio di fase II presentati da GSK ad aprile 2013 (Leggi qui il nostro articolo).
Leggi il comunicato stampa di GSK
