La Tivorsan Pharmaceutica, azienda biofarmaceutica americana, ha annunciato la pianificazione di uno studio clinico di fase 1 con il biglicano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
La sperimentazione, la cui data di inizio non è stata ancora dichiarata, coinvolgerà sia volontari sani che un significativo numero di pazienti DMD e avrà lo scopo di valutare gli effetti del farmaco attraverso una serie di misure funzionali e di biomarker. Sebbene il progetto finale non sia stato ancora ultimato, il direttore esecutivo di Tivorsan, Dr. Joel Braunstein, ha affermato che l’azienda svolgerà un programma clinico per comprendere gli effetti del biglicano in pazienti DMD di diverse fasce di età e con diversi tipi di mutazione.
Un interessante approccio terapeutico per la DMD consiste nel riattivare il perno centrale del complesso intracellulare alternativo alla 
Distrofinache è rappresentato dall’utrofina. L’utrofina è una proteina con una struttura ed una funzione molto simile alla distrofina. Normalmente l’utofina è presente in elevate quantità durante lo sviluppo fetale per poi diminuire, subito dopo la nascita, ed essere gradualmente sostituita dalla distrofina. E’ stato dimostrato che aumentare la produzione di utrofina può compensare la mancanza di distrofina e aiutare a recuperare la funzionalità muscolare. Il filone di ricerca basato sul biglicano, e più precisamente sul biglicano ricombinante umano (rh-BGN), nasce dagli studi condotti dal gruppo di ricerca di Justin Fallon (uno dei fondatori di Tivorsan) della Brown University di Rhode Island che hanno evidenziato che rh-BGN regola la quantità di utrofina presente nella membrana delle cellule muscolari stabilizzando così il complesso proteico (DAPC) normalmente associato alla distrofina e propedeutico alla sua funzione. Studi preclinici effettuati su topi modello per la distrofia muscolare trattati con rh-BGN per via sistemica hanno dimostrato un miglioramento sia morfologico che funzionale del tessuto muscolare senza presentare nessun tipo di reazione avversa.
Ad oggi, Tivorsan si sta focalizzando sull’ottimizzazione dell’aumento del processo di produzione di rh-BGN e su alcune attività CMC (chimica, produzione e controllo). L’azienda, che già collabora con il gruppo di ricerca di Justin Fallon, mira ad ampliare la collaborazione con altri gruppi di ricerca specializzati in aree come la Tossicologia, farmacocinetica, Biodistribuzione e saggi di sviluppo, per implementare gli studi preclinici e avviare gli studi clinici.
Le attività di Tivorsan sono anche supportate da gruppi come Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD – il Parent Project americano), Muscular Dystrophy Association (MDA), Charley’s Fund e Fondazione Nash Avery.
