Lunedì 24 giugno alle 18, Parent Project organizza un webinar per offrire a famiglie e pazienti l’opportunità di discutere del “sistema EryDex”, nuova possibile via di somministrazione di un corticosteroide, con gli esperti di EryDel, la company che sta sviluppando tale tecnologia.Il webinar, è una modalità di interazione virtuale, grazie alla quale il partecipante ascolta dal proprio PC la voce dei relatori, vede lo scorrere delle slide o del materiale utilizzato, può interagire scrivendo le proprie domande nell’apposita chat ed ascoltare le risposte dalla in viva voce degli esperti. Partecipare al webinar è semplicissimo e non occorre alcuna competenza tecnica. Sul nostro sito, www.parentproject.it, poco prima dell’inizio dell’incontro sarà pubblicato il link attraverso il quale, in pochissimi passaggi, tutti coloro che vorranno partecipare potranno registrarsi e poi prendere parte al webinar.
Parent Project ha organizzato questo primo appuntamento affinché i rappresentanti di EryDel – Luca Benatti (chief executive officer) e Leandro Ricci (clinical research manager) – illustrino alla comunità Duchenne, una nuova tecnologia di veicolazione di desametasone, un noto corticosteroide, tramite i globuli rossi del paziente dentro i quali la molecola viene incorporata. Questa tecnica, potenzialmente, è utilizzabile anche per la distrofia muscolare di Duchenne, ed EryDel è interessata ad esplorare tale possibilità. La creazione di questi momenti di scambio collaborativo tra company e famiglie è un tassello importante per favorire un cammino della ricerca più spedito e più attento a domande e bisogni dei pazienti.
Per informazioni tecniche sul webinar potete scivere a: webinar@parentproject.it
Di seguito, pubblichiamo la nota informativa su EryDex inviataci da EryDel e che le famiglie stanno ricevendo in questi giorni per mail.
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“Sistema EryDex”: nuova via di somministrazione di un corticosteroide per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
EryDel S.p.A. è una giovane Start-up Company Italiana che incentra le sue attività sullo sviluppo di tecnologie innovative volte alla veicolazione di farmaci tramite i globuli rossi del paziente dentro i quali la molecola, sia essa uno steroide o un enzima, viene incorporata. La tecnologia che EryDel sta sviluppando nasce dalle ricerche guidate dai Professori Mauro Magnani e Luigia Rossi dell’Università di Urbino.
Il progetto di punta, denominato “EryDex”, si basa sull’impiego di desametasone, un noto corticosteroide ampiamente utilizzato per il trattamento di diverse patologie .
Grazie alla procedura EryDex, il desametasone, preventivamente caricato nei globuli rossi del paziente, viene rilasciato nel circolo sanguigno per alcune settimane a dosi basse e costanti mantenendo così i benefici della terapia steroidea e riducendone gli effetti collaterali. Problema importante nelle terapie che richiedono un uso cronico dei corticosteroidi.
La procedura, nel dettaglio, prevede i seguenti passaggi: (i) prelievo di 50 cc di sangue dal paziente; (ii) inserimento del sangue prelevato in una macchina (Red Cell Loader), che in modo automatico e in assoluta sicurezza processa il sangue caricando i globuli rossi con il farmaco (la procedura richiede circa 90 minuti e nel frattempo non è necessario per il paziente restare nel luogo del prelievo); (iii) al completamento della procedura si ottiene una sacca finale di circa 80 cc contenente i globuli rossi caricati con il farmaco in una soluzione fisiologica che viene re-infusa nel paziente (procedura che richiede circa 15 minuti); (iv) a questo punto il paziente può lasciare l’ospedale dove tornerà dopo un mese per eseguire una nuova procedura.
Il sistema EryDex è stato già utilizzato in una serie di studi sperimentali condotti anche in pazienti pediatrici affetti da diverse patologie croniche, effettuando nel complesso oltre 2.000 procedure. Di recente EryDel ha completato uno studio in pazienti pediatrici affetti da Atassia Telangiectasia (AT), una rara malattia genetica per la quale non esistono terapie approvate e dove era stato osservato un beneficio nel trattamento con l’impiego di corticosteroidi orali. La terapia è stata però impiegata per periodi brevi per l’insorgenza di importanti effetti collaterali. Invece, i dati ottenuti con il trattamento EryDex in 22 pazienti AT sono stati molto incoraggianti. Dopo 6 mesi di trattamento si è visto un significativo miglioramento dei sintomi neurologici senza che venissero evidenziati i tipici effetti collaterali dei corticosteroidi.
A seguito di questi risultati EryDel ha di recente ottenuto la designazione di
farmaco orfano per il trattamento dell’AT dall’FDA (l’agenzia regolatoria degli USA).
Visto il dimostrato beneficio del trattamento con corticosteroidi nei pazienti DMD, e i vantaggi osservati con EryDex nella riduzione degli effetti collaterali della terapia steroidea, EryDel è interessata ad esplorare l’opportunità di impiegare la sua tecnologia nel trattamento dei pazienti DMD. A tale riguardo, ha appena ultimato uno studio per verificare la fattibilità dell’applicazione EryDex ai globuli rossi prelevati da pazienti DMD. I risultati appena ottenuti sono incoraggianti e aprono alla possibilità di disegnare uno studio clinico in pazienti DMD dove valutare i possibili benefici di questo nuovo approccio terapeutico.
EryDel S.p.A. è una giovane Start-up Company Italiana che incentra le sue attività sullo sviluppo di tecnologie innovative volte alla veicolazione di farmaci tramite i globuli rossi del paziente dentro i quali la molecola, sia essa uno steroide o un enzima, viene incorporata. La tecnologia che EryDel sta sviluppando nasce dalle ricerche guidate dai Professori Mauro Magnani e Luigia Rossi dell’Università di Urbino.
Il progetto di punta, denominato “EryDex”, si basa sull’impiego di desametasone, un noto corticosteroide ampiamente utilizzato per il trattamento di diverse patologie .
Grazie alla procedura EryDex, il desametasone, preventivamente caricato nei globuli rossi del paziente, viene rilasciato nel circolo sanguigno per alcune settimane a dosi basse e costanti mantenendo così i benefici della terapia steroidea e riducendone gli effetti collaterali. Problema importante nelle terapie che richiedono un uso cronico dei corticosteroidi.
La procedura, nel dettaglio, prevede i seguenti passaggi: (i) prelievo di 50 cc di sangue dal paziente; (ii) inserimento del sangue prelevato in una macchina (Red Cell Loader), che in modo automatico e in assoluta sicurezza processa il sangue caricando i globuli rossi con il farmaco (la procedura richiede circa 90 minuti e nel frattempo non è necessario per il paziente restare nel luogo del prelievo); (iii) al completamento della procedura si ottiene una sacca finale di circa 80 cc contenente i globuli rossi caricati con il farmaco in una soluzione fisiologica che viene re-infusa nel paziente (procedura che richiede circa 15 minuti); (iv) a questo punto il paziente può lasciare l’ospedale dove tornerà dopo un mese per eseguire una nuova procedura.
Il sistema EryDex è stato già utilizzato in una serie di studi sperimentali condotti anche in pazienti pediatrici affetti da diverse patologie croniche, effettuando nel complesso oltre 2.000 procedure. Di recente EryDel ha completato uno studio in pazienti pediatrici affetti da Atassia Telangiectasia (AT), una rara malattia genetica per la quale non esistono terapie approvate e dove era stato osservato un beneficio nel trattamento con l’impiego di corticosteroidi orali. La terapia è stata però impiegata per periodi brevi per l’insorgenza di importanti effetti collaterali. Invece, i dati ottenuti con il trattamento EryDex in 22 pazienti AT sono stati molto incoraggianti. Dopo 6 mesi di trattamento si è visto un significativo miglioramento dei sintomi neurologici senza che venissero evidenziati i tipici effetti collaterali dei corticosteroidi.
A seguito di questi risultati EryDel ha di recente ottenuto la designazione di
farmaco orfano per il trattamento dell’AT dall’FDA (l’agenzia regolatoria degli USA).Visto il dimostrato beneficio del trattamento con corticosteroidi nei pazienti DMD, e i vantaggi osservati con EryDex nella riduzione degli effetti collaterali della terapia steroidea, EryDel è interessata ad esplorare l’opportunità di impiegare la sua tecnologia nel trattamento dei pazienti DMD. A tale riguardo, ha appena ultimato uno studio per verificare la fattibilità dell’applicazione EryDex ai globuli rossi prelevati da pazienti DMD. I risultati appena ottenuti sono incoraggianti e aprono alla possibilità di disegnare uno studio clinico in pazienti DMD dove valutare i possibili benefici di questo nuovo approccio terapeutico.