Summit ha esposto i piani di sviluppo clinico riguardo al programma su SMT C1100, un modulatore dell’utrofina, e al programma di studio di nuovi biomarcatori per la DMD.La modulazione dell’utrofina è un approccio terapeutico che ha la potenzialità di trattare tutte le forme genetiche di DMD. Il programma di Summit comprende il composto leader SMT C1100, per il quale dovrebbe essere avviato uno studio clinico su pazienti durante il secondo semestre del 2013, e modulatori di utrofina di nuova generazione ancora in fase di sviluppo preclinico che dovrebbero aggiungere ulteriore valore al programma.
“Summit ha un’opportunità unica di sviluppare un programma esclusivo di alto valore nella modulazione dell’utrofina, un approccio terapeutico innovativo per la DMD che mira a tutte le forme genetiche di questa patologia “, ha commentato Glyn Edwards – Chief Executive Officer di Summit – “questi trial clinici saranno i primi a valutare la modulazione dell’utrofina nei pazienti, e mirano a stabilire velocemente la validità clinica di SMT C1100 attraverso l’uso di nuovi biomarcatori sviluppati per monitorare la salute del muscolo. Il lavoro sui biomarcatori, condotto a stretto contatto con il nostro programma di sviluppo clinico, rafforzerà il nostro programma sulla DMD e accrescerà il valore commerciale di questa risorsa”.
Il trial per verificare la validità del composto si svolgerà in due parti: uno studio di valutazione della dose ottimale in pazienti DMD per confermare la sicurezza, tollerabilità e 
farmacocinetica da una popolazione adulta ad una pediatrica, seguito da un trial di fase 2 che includerà sia marcatori clinici di valutazione dello stato di salute del muscolo e dei livelli di utrofina sia nuovi biomarcatori. Il programma di studio sui biomarcatori è già iniziato (annunciato da Summit lo scorso febbraio), viene svolto in collaborazione con il Children’s National Medical Center di Washington DC ed è finanziato dall’organizzazione DMD Eradicate Duchenne. Summit è ora impegnata con le autorità regolatorie e prevede di iniziare lo studio di valutazione della dose ottimale nella seconda metà del 2013.
farmacocinetica da una popolazione adulta ad una pediatrica, seguito da un trial di fase 2 che includerà sia marcatori clinici di valutazione dello stato di salute del muscolo e dei livelli di utrofina sia nuovi biomarcatori. Il programma di studio sui biomarcatori è già iniziato (annunciato da Summit lo scorso febbraio), viene svolto in collaborazione con il Children’s National Medical Center di Washington DC ed è finanziato dall’organizzazione DMD Eradicate Duchenne. Summit è ora impegnata con le autorità regolatorie e prevede di iniziare lo studio di valutazione della dose ottimale nella seconda metà del 2013.In vista dell’avvio dei trial clinici, la produzione del farmaco e gli studi di Tossicologia a lungo termine verranno commissionati. Summit ha selezionato un’azienda specializzata in grado di produrre e formulare il farmaco in condizioni GMP per l’uso negli studi di tossicologia a lungo termine, per i trial di validità sui pazienti e, infine, per qualsiasi potenziale futura registrazione di nuovi studi clinici e per la commercializzazione.
Tossicologia a lungo termine verranno commissionati. Summit ha selezionato un’azienda specializzata in grado di produrre e formulare il farmaco in condizioni GMP per l’uso negli studi di tossicologia a lungo termine, per i trial di validità sui pazienti e, infine, per qualsiasi potenziale futura registrazione di nuovi studi clinici e per la commercializzazione.L’azienda presenterà il suo programma sul modulatore di utrofina e sullo sviluppo di biomarcatori alla Conferenza scientifica dell’Associazione di Distrofia Muscolare (MDA) che si terrà dal 21 al 24 aprile 2013 a Washington DC (Stati Uniti). Una copia della presentazione sarà disponibile sul website di Summit a partire da quella data.
