Lo studio DELOS ha superato con successo le analisi di sicurezza e di efficacia, e il 
Data Safety Monitoring Board ha dato il suo parere positivo per il proseguimento della fase 3 con Catena®.
Santhera Pharmaceuticals il 16 aprile ha annunciato che la fase 3 dello studio clinico denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenonOne Study) riguardo la somministrazione orale di Catena® (denominazione farmaceutica dell’Idebenone) in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) ha superato con successo le analisi di sicurezza ed efficacia. Il Data Safety Monitoring Board (DSMB) per DELOS ha informato Santhera che lo studio ha buone possibilità di raggiungere il suo obiettivo primario di potenziare la funzionalità respiratoria o rallentarne il calo nei pazienti Duchenne che non sono in trattamento steroideo e, dal momento che non sono stati rilevati problemi di sicurezza, ha indicato che lo studio continui come pianificato.
“Sono molto entusiasta di questa di notizia, che è importante per la comunità Duchenne in quanto indica che Catena® può rappresentare un effettivo trattamento per tutti i pazienti colpiti dalla patologia. In particolare indica che i dati di DELOS sono coerenti con i risultati della fase 2 dello studio DELPHI (leggi qui i risultati), che mostravano che il trattamento con Catena® induceva un significativo aumento nel picco di flusso espiratorio, e può potenziare i segnali iniziali di debolezza e disfunzione respiratoria” ha dichiarato Gunnar Buyse M.D., Ph.D., professore di neurologia pediatrica all’università di Leuven (Belgio) e Principal Investigator dello studio DELOS. “Alcune terapie promettenti per la DMD non sono riuscite a dimostrare i benefici clinici durante lo sviluppo delle fasi successive, quindi è incoraggiante vedere che ora possiamo essere sulla buona strada per superare questo ostacolo a favore di questo gruppo di pazienti”.
“Quest’Analisi di futilità è particolarmente rilevante dal momento che ha incluso dati variabili di efficacia primaria dopo almeno 6 mesi di trattamento sull’80% del numero totale del gruppo stabilito di pazienti non in terapia steroidea, e i dati di esito finale dopo 12 mesi di trattamento sull’60%. Ciò aumenta le probabilità di un esito positivo nell’analisi finale di questo gruppo”, ha dichiarato Nick Coppard, Senior VP Development di Santhera. “Dal momento che lo studio DELOS non è limitato a pazienti con una mutazione specifica o con capacità di deambulare, il potenziale beneficio sulla funzione respiratoria può essere esteso a tutti i pazienti DMD”.
Santhera ha precedentemente annunciato che sta esplorando alternative strategiche e di finanziamento, includendo la licenza di produzione e la possibilità di una fusione o acquisizione. La capacità dell’azienda di completare il programma DELOS dipende dalla disponibilità di risorse finanziarie richieste. A tal fine, Santhera ha iniziato a cercare un partner di sviluppo o di licenza per Catena® nella DMD al di fuori dell’Europa, dove i diritti di commercializzazione sono stati concessi a Takeda.
L’EMA e l’FDA hanno entrambe concesso la designazione di farmaco orfano al programma di Santhera su Catena® per la DMD rispettivamente nell’Unione Europea e negli Stati Uniti.
il Trial con Catena
