PTC ha annunciato di aver ricevuto un parere positivo per la presentazione di una “Domanda per l’
Approvazione condizionale” per Ataluren nell’Unione Europea. Dopo questa notizia il Ceo di Ataluren ha inviato un messaggio alla nostra comunità, che pubblichiamo di seguito. Come annunciato questa mattina (leggi qui ), PTC è molto lieta di aver ricevuto un parere positivo per la presentazione della nostra “Domanda per l’Approvazione Condizionale”* nell’Unione Europea. Questo è un momento storico per la comunità Duchenne e per PTC, poiché è la prima volta che viene depositata una domanda di autorizzazione per l’Immissione in Commercio per una nuova entità chimica per la DMD.
Vorremmo ringraziare tutti i pazienti e le famiglie che hanno partecipato ai nostri studi sperimentali e che ci hanno aiutato a guidare i nostri sforzi nell’ultimo decennio. I risultati di questi studi clinici non sono serviti solo come fondamento della 
MAA (Autorizzazione per l’Immissione in Commercio), ma hanno fornito a PTC e alla comunità DMD preziose informazioni sulla storia naturale della distrofia muscolare di Duchenne e sul potenziale impatto che ataluren può avere sulla progressione della malattia.
MAA (Autorizzazione per l’Immissione in Commercio), ma hanno fornito a PTC e alla comunità DMD preziose informazioni sulla storia naturale della distrofia muscolare di Duchenne e sul potenziale impatto che ataluren può avere sulla progressione della malattia.In merito alla nostra strategia aziendale e ai prossimi passi, PTC è intenzionata a proseguire non solo con la richiesta di autorizzazione per l’Immissione in Commercio in Europa, ma anche con maggiore chiarezza nella regolamentazione per gli Stati Uniti. Grazie alle consultazioni precedenti con FDA ed EMA, abbiamo intenzione di arruolare i primi pazienti nel nostro Studio di Conferma di Fase 3 a partire dal primo trimestre del 2013. Abbiamo sviluppato il progetto di questo studio in collaborazione con i nostri ricercatori DMD e le organizzazioni di pazienti e con i suggerimenti di EMA e FDA – ai quali siamo estremamente grati. Speriamo che i risultati di questo Studio di Conferma di Fase 3 possano servire come base per la piena approvazione in USA ed Europa.
FDA ed EMA, abbiamo intenzione di arruolare i primi pazienti nel nostro Studio di Conferma di Fase 3 a partire dal primo trimestre del 2013. Abbiamo sviluppato il progetto di questo studio in collaborazione con i nostri ricercatori DMD e le organizzazioni di pazienti e con i suggerimenti di EMA e FDA – ai quali siamo estremamente grati. Speriamo che i risultati di questo Studio di Conferma di Fase 3 possano servire come base per la piena approvazione in USA ed Europa.Ci aspettiamo di avere ulteriori informazioni per i pazienti e le famiglie nel mese di gennaio sul nostro sito, www.ptcbio.com e www.clinicaltrials.gov .Parent Project USA ha organizzato un webinar alle 12 il 17 gennaioper permetterci di fornire ulteriori informazioni sul processo. Entro una settimana PPMD fornirà maggiori dettagli circa il webinar e su come porre le domande in anticipo sul suo sito, www.parentprojectmd.org .
PPMD fornirà maggiori dettagli circa il webinar e su come porre le domande in anticipo sul suo sito, www.parentprojectmd.org .Come sapete, il percorso di approvazione di un trattamento, in una patologia per la quale non sia mai stato precedentemente autorizzato un qualsiasi farmaco, non è facile o diretto, ma la nostra visione aziendale e la nostra consapevolezza dell’urgenza, non hanno mai vacillato – anche quando abbiamo dovuto affrontare delle sfide. La nostra energia e l’entusiasmo di proseguire nello sviluppo di ataluren, più rapidamente possibile, invece, continua a crescere ed è rinforzato dalle nostre solide basi dei dati preclinici e clinici. Siamo supportati dai nostri collaboratori e dagli investitori e siamo ispirati dal coraggio di questi incredibili ragazzi e giovani, dalla dedizione delle loro famiglie e dall’impegno di medici, ricercatori, fisioterapisti, coordinatori del sito, organizzazioni di pazienti e da tutti i membri della Comunità DMD.
Voglio prendermi un momento per ringraziare la squadra di PTC, che è stata inarrestabile nel condurre ataluren dall’idea iniziale attraverso tutti i numerosi passaggi che ci hanno portato a questa pietra miliare. Ogni membro del team ha lavorato instancabilmente e ha condiviso un profondo impegno per il nostro obiettivo di trasformare la vita dei pazienti.
Ancora una volta, vi ringraziamo per tutti i vostri sforzi e il vostro sostegno!
I miei più cari saluti
Stuart Peltz