Prosensa, azienda biofarmaceutica olandese, ha annunciato l’avanzamento nello sviluppo di nuovi 
Oligonucleotidi antisenso (AON) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.Prosensa lavora in collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK) per sviluppare la tecnologia basata sull’Exon skipping come trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Le due aziende al momento stanno conducendo una serie di trial clinici per testare AON progettati per indurre lo skipping degli esoni 44 e 51 del gene della Distrofina.
GSK) per sviluppare la tecnologia basata sull’Exon skipping come trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Le due aziende al momento stanno conducendo una serie di trial clinici per testare AON progettati per indurre lo skipping degli esoni 44 e 51 del gene della Distrofina.Prosensa ha identificato oligonucleotidi (PRO052 e PRO055) disegnati rispettivamente per lo skipping degli esoni 52 e 55 del gene della distrofina. PRO052 e PRO055 sono al momento in fase pre-clinica e si spera che possano entrare in trial al più presto.
Inoltre, Prosensa ha annunciato che gli AON per gli esoni 45 e 53 hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano nell’Unione Europea. L’azienda spera che tale designazione permetterà di sviluppare questi potenziali farmaci più rapidamente e aspira ad avviare i trial clinici con queste molecole nei prossimi sei mesi.
farmaco orfano nell’Unione Europea. L’azienda spera che tale designazione permetterà di sviluppare questi potenziali farmaci più rapidamente e aspira ad avviare i trial clinici con queste molecole nei prossimi sei mesi.Insieme a drisapersen (PRO051/GSK2402068) e PRO044, già in fase clinica, il portfolio di Prosensa è di sei prodotti per la DMD e potrebbe fornire una possibilità terapeutica a più del 40% di tutti i pazienti DMD.
drisapersen (PRO051/GSK2402068) e PRO044, già in fase clinica, il portfolio di Prosensa è di sei prodotti per la DMD e potrebbe fornire una possibilità terapeutica a più del 40% di tutti i pazienti DMD.In ogni caso, come tutte le tecnologie basate sull’exon skipping, i potenziali trattamenti non cureranno la distrofia muscolare di Duchenne, ma ridurranno la gravità dei sintomi a quelli visti nella distrofia muscolare Becker.
L’EXON SKIPPING
Il gene della Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati/deleti l’RNA si ferma all’errore. Questo non consente la lettura dei restanti esoni, e comporta la produzione di una Distrofina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della Distrofina consentendo la sintesi della proteina.
PROSENSA
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline.
DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline.Per maggiori informazioni su Prosensa: www.prosensa.eu