Riceviamo – e pubblichiamo – da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, un aggiornamento riguardo ad Ataluren e, in particolare, sui tempi dell’atteso avvio dello studio clinico di follow-on.
“PTC Therapeutics è impegnata nella comunità Duchenne e Becker e prendiamo molto sul serio le nostre responsabilità verso i pazienti e le famiglie la cui partecipazione nei nostri trial è così importante per lo sviluppo di Ataluren. Da quando abbiamo riacquisito (leggi) i diritti mondiali di Ataluren, abbiamo lavorato molto attivamente per avviare uno studio clinico che sarà aperto a tutti i pazienti, indipendentemente dallo stato di deambulazione, che hanno ricevuto Ataluren in un precedente studio DBMD in Europa, Israele e Australia sponsorizzato da PTC.
Questo studio clinico sarà di tipo open-label, simile al trial in corso negli Stati Uniti per i pazienti che hanno precedente partecipato ad uno studio con Ataluren. Come per il trial originale di fase 2b, la data di inizio per ogni sito sarà influenzata da diversi fattori quali i processi di approvazione dalle agenzie regolatorie nazionali e dai comitati etici locali, e dalla necessità nella maggior parte dei casi di tradurre i documenti relativi allo studio clinico. Il nostro obiettivo è di presentare il protocollo alle autorità di regolamentazione entro la fine di dicembre. Come già fatto per la fase 2b e per lo studio di sicurezza open-label negli USA, abbiamo assunto una CRO per gestire questo nuovo studio per nostro conto. Sarete contattati dal ricercatore principale o da un membro del suo staff non appena il vostro centro clinico sarà pronto per iniziare l’iscrizione.”
Riceviamo – e pubblichiamo – da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, un aggiornamento riguardo ad 
Ataluren e, in particolare, sui tempi dell’atteso avvio dello studio clinico di follow-on.open-label, simile al trial in corso negli Stati Uniti per i pazienti che hanno precedente partecipato ad uno studio con Ataluren. Come per il trial originale di fase 2b, la data di inizio per ogni sito sarà influenzata da diversi fattori quali i processi di approvazione dalle agenzie regolatorie nazionali e dai comitati etici locali, e dalla necessità nella maggior parte dei casi di tradurre i documenti relativi allo studio clinico. Il nostro obiettivo è di presentare il protocollo alle autorità di regolamentazione entro la fine di dicembre. Come già fatto per la fase 2b e per lo studio di sicurezza open-label negli USA, abbiamo assunto una