Come vi avevamo preannunciato, i risultati dello studio preclinico condotto dal team di Giulio Cossu, sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Science Translational Medicine. In questo studio viene dimostrata, nel topo 
mdx, la fattibilità di una nuova strategia basata sulla combinazione della terapia cellulare con quella genica per giungere alla possibilità di effettuare un trapianto autologo, ossia senza donatore, di cellule staminali “geneticamente corrette”.
Il team di Cossu è da anni impegnato nella messa a punto di un protocollo di terapia cellulare basato sull’impiego di mesoangioblasti, cellule staminali derivate dalla parete dei vasi sanguigni, in grado di differenziare in cellule muscolari. Il gruppo milanese nel marzo di quest’anno ha avviato uno studio clinico di fase I/II sull’uomo, in cui la sicurezza e la fattibilità di un protocollo terapeutico basata sul trapianto eterologo di mesoangioblasti, ossia prelevati da un donatore immunocompatibile, è in corso di valutazione. Essendo basata sull’impiego di cellule provenienti da un donatore, qualora si dimostrasse efficace, questa strategia vincolerebbe il paziente all’assunzione per l’intera durata della vita di farmaci immunosoppressori.
Superare questa limitazione è proprio il nuovo obiettivo che il team di Cossu si propone di raggiungere. L’idea è quella di mettere a punto un nuovo protocollo in cui i mesoangioblasti vengono prelevati dal paziente, “corretti geneticamente“ mediante il trasferimento di un cromosoma artificiale (HAC) contenente l’intero gene della Distrofina (HAC-Dys) e quindi reimpiantati nel paziente stesso.
In questa nuova pubblicazione il gruppo italiano ha dimostrato la fattibilità dell’approccio nel topo mdx (il topo modello della distrofia muscolare). I ricercatori hanno trasferito l’HAC-Dys in mesoangioblasti provenienti dal topo mdx. Le cellule staminali sono state a questo punto fatte moltiplicare in modo tale da disporne nelle quantità necessarie e quindi iniettate nei muscoli di topi distrofici con sistema immunitario compromesso (mdx/SCID). Gli autori hanno osservato che le cellule iniettate erano in grado di colonizzare efficientemente i muscoli trattati dando luogo alla formazione di fibre muscolari che producono distrofina, presente anche otto mesi dopo l’iniezione, e di contribuire alla formazione di nuove cellule satelliti, le cellule staminali deputate alla produzione di nuovo tessuto muscolare.
I ricercatori hanno poi voluto valutare nei topi la potenzialità di una somministrazione di mesoangioblasti “geneticamente corretti” per via sistemica. Sono state osservate nei diversi distretti muscolari dell’animale, fino a 10 settimane dopo il trapianto, fibre muscolari in grado di produrre distrofina. Ciò conferma, ancora una volta, la capacità di queste cellule di uscire dal circolo sanguigno e colonizzare stabilmente i muscoli. Inoltre, test funzionali eseguiti sia sui topi trattati localmente che su quelli trattati per via sistemica, hanno mostrato una riduzione nella fragilità delle fibre muscolari, un aumento della forza e infine un chiaro miglioramento nella capacità motoria.
I risultati presentati rappresentano un passo importante nella messa a punto di questo nuovo protocollo terapeutico e una solida base di partenza per la prosecuzione degli studi già finanziati con 280mila euro da parte di Parent Project onlus mediante il Fondo Daniele Amanti.
