Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” per definire uno strumento di comunicazione su 
Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD.
Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni mediche all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com.
E’ importante ricordare che alcune specifiche norme in Europa proibiscono qualsiasi forma di comunicazione tra industria e pazienti (comprese le informazioni non promozionali sui prodotti) quindi in certi casi può essere necessario che le domande siano poste da un medico per conto del paziente.
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Negli ultimi mesi, Genzyme ha lavorato con l’obiettivo di aumentare la propria conoscenza su
Ataluren come potenziale trattamento per i ragazzi che hanno la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker con una mutazioni nonsenso (nmDBMD). A causa della complessità dei dati, abbiamo richiesto una formale consulenza scientifica da parte delle autorità regolatorie europee, al fine di decidere quale sia il percorso migliore per portare avanti il programma Ataluren per nmDBMD in Europa. Come risultato del feedback ricevuto, Genzyme ha avviato ulteriori analisi dei dati disponibili su Ataluren. Una volta completate queste analisi saremo in grado di decidere quale strategia adottare per procedere con la regolamentazione e con i tempi per il programma nmDBMD in Europa.
Come parte della nostra continua valutazione, Genzyme prevede di avviare uno studio clinico di follow-on per Ataluren sui pazienti nmDBMD che hanno già partecipato alle sperimentazioni cliniche in Europa, Israele e Australia. Tutti i pazienti che hanno precedentemente partecipato agli studi clinici con Ataluren in nmDBMD, indipendentemente dalla loro attuale condizione clinica, saranno eleggibili per il trial.
Noi crediamo che questo ulteriore studio clinico permetterà di raccogliere informazioni supplementari su Ataluren nel programma nmDBMD, fornendo inoltre l’accesso ad Ataluren a tutti i pazienti che sono stati coinvolti nei precedenti studi clinici.
Attualmente stiamo lavorando alla tempistica e alla progettazione dello studio clinico, e ci proponiamo di aggiornare la comunità quanto prima sugli ulteriori dettagli. Stiamo contattando i referenti delle precedenti sperimentazioni per informarli di questo nuovo sviluppo, e loro potranno contattare direttamente le famiglie eleggibili.
Genzyme si impegna molto seriamente a fornire aggiornamenti trasparenti e regolari alla
comunità. Di conseguenza abbiamo scelto di condividere questo nuovo importante
sviluppo il prima possibile. Siamo consapevoli che non abbiamo ancora a disposizione tutti i
dettagli di questo studio clinico per condividerli con voi in questo momento e che
probabilmente avete domande alle quali non siamo ancora in grado di rispondere. Tuttavia, riteniamo che la condivisione di questa notizia sia importante e ci impegneremo a fornire maggiori informazioni non appena disponibili.
Il nostro obiettivo è di ottenere l’approvazione per Ataluren e fornire l’accesso a un trattamento in modo che tutti ragazzi con nmDBMD possano potenzialmente beneficiarne. Vi ringraziamo per la vostra continua comprensione durante questo periodo, chiariremo i dettagli dello studio clinico e vi terremo adeguatamente informati non appena possibile.
