Leiden e Londra, 13 ottobre 2009 – Prosensa, la compagnia biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA, e GlaxoSmithKline annunciano di aver stabilito una collaborazione esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie basate sull’RNA per la Distrofia Muscolare Duchenne. La Duchenne è una malattia degenerativa neuromuscolare infantile che colpisce uno su 3500 bambini. Attualmente non esiste alcun trattamento in grado di prevenirne gli esiti fatali.
L’accordo è stato stabilito nell’ambito del “Centre of Excellence for External Drug Discovery” (ceedd) della GlaxoSmithKline (
GSK), che si occupa di collaborare con compagnie che sono all’apice della scienza più innovativa. Tra gli scopi dell’accordo c’è lo sviluppo di quattro prodotti ad RNA concepiti per trattare specifiche ma diverse sub-popolazioni di pazienti affetti da DMD.
Nei termini dell’accordo GSK otterrà una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e commercializzare il prodotto di punta della Prosensa, il PRO051, specifico per trattare la Duchenne attraverso lo skipping dell’esone 51 del gene della Distrofina. Le mutazioni a carico del gene della distrofina causano l’assenza di una distrofina normale, che è necessaria per una corretta funzione della fibra muscolare. Il “Neurosciences Medicines Development Centre” della GSK continuerà a lavorare sullo sviluppo ulteriore del PRO051 in collaborazione con Prosensa. Entrambi i partner hanno iniziato la preparazione di uno studio di Fase III che dovrebbe partire all’inizio del 2010. La GSK finanzierà tutti i costi associati all’ulteriore sviluppo del PRO051. Inoltre, GSK ha l’esclusiva per la licenza di altri tre prodotti ad RNA specifici per lo skipping di ulteriori esoni. Uno di questi è rappresentato dal secondo prodotto di punta della Prosensa, il PRO044, che ha come bersaglio l’esone 44 e per il quale Prosensa prevede di iniziare uno studio di Fase I/II prima della fine del 2009. In questo caso, i diritti della GSK saranno determinati dal completamento dello studio.
I termini finanziari prevedono un pagamento di 16 milioni di sterline (25 milioni di dollari). Inoltre, Prosensa avrà diritto a ricevere fino a 412 milioni di sterline (655 milioni di dollari) in stati di avanzamento se tutti e quattro i prodotti vengono sviluppati con successo e sarà anche premiata con “royalties” a due cifre sulle vendite del prodotto. Prosensa manterrà diritti di partecipazione commerciali ed ha l’opzione di espandere tali diritti commerciali, in alcuni paesi europei su prodotti che possano nascere a seguito della collaborazione.
Hans Schikan, Direttore Esecutivo di Prosensa ha dichiarato: “Siamo felici della volontà di GSK di sviluppare e commercializzare il nostro promettente composto, PRO051. Questa allenza non solo velocizzerà l’ulteriore sviluppo del PRO051, ma anche il progresso dei nostri prodotti complementari per la DMD, permettendoci di raggiungere una più ampia popolazione di pazienti. Il nostro sforzo congiunto a favore dei pazienti Duchenne rappresenta una solida base per raggiungere il nostro obiettivo di migliorare la vita di questi ragazzi e delle loro famiglie”
“Siamo sempre alla ricerca di ispirazioni scientifiche per proseguire e siamo incredibilmente emozionati all’idea di lavorare con Prosensa per portare nuovi determinanti trattamenti per i pazienti affetti da DMD.” Ha dichiarato Dr. Christoph Westphal, Direttore Esecutivo di Sirtris – una compagnia della GSK – Vice presidente e Direttore del ceedd (Centre of Excellence for External Drug Discovery), GSK.
Il PRO051 ha riscosso un enorme interesse dall’industria farmaceutica. Quest’alleanza con una compagnia farmaceutica di primaria importanza è un riconoscimento della nostra strategia aziendale e della forza della nostra piattaforma tecnologica, che è stata sviluppata insieme con il Leiden University Medical Center. Si tratta di un evento rivoluzionario per Prosensa che ci permetterà di accelerare lo sviluppo del nostro programma di ricerca sulle terapie basate sull’RNA e di ampliare il nostro interesse ad altre aeree terapeutiche finora caratterizzate da bisogni medici insoddisfatti” ha dichiarato Luc Dochez, Vice Presidente Business Development di Prosensa.
La Duchenne e l’Exon skipping
La Duchenne è una grave malattia neuromuscolare degenerativa dell’infanzia che colpisce uno su 3500 bambini. Questi giovani pazienti vanno incontro ad una progressiva perdita della loro forza muscolare a causa dell’assenza della proteina Distrofina, ne consegue un uso della carrozzina intorno ai 12 anni ed una morte prematura intorno ai primi anni della loro età adulta a causa di complicanze respiratorie e cardiache. Oggi, non esiste un trattamento in grado di prevenirne gli esiti letali. La malattia è causata da mutazioni nel gene della Distrofina che conducono all’assenza della proteina, che è cruciale per l’integrità della membrana delle fibre muscolari.
Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra i più promettenti approcci terapeutici per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina portando alla sintesi di una proteina ampiamente funzionale. Diverse mutazioni nel gene richiedono diversi farmaci AON. Il PRO051, il primo nel suo genere, sarà utile per circa il 13% di tutti i pazienti Duchenne.
GlaxoSmithKline
GSK sta implementando le sue vie per scoprire e sviluppare nuovi farmaci aumentando le sue alleanze esterne. Il Centre of Excellence for External Drug Discovery (ceedd) va alla scoperta di alleanze con compagnie biotech di importanza mondiale caratterizzate da tecnologie avanzatissime e piattaforme scientifiche che possano supportare la scoperta di farmaci ed il loro sviluppo.
GlaxoSmithKline è una delle principali compagnie di ricerca farmaceutica e salute, specializzata nel miglioramento della qualità di vita umana mettendo in condizione le persone di poter fare di più, sentirsi meglio e vivere più a lungo.
Prosensa
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. Il composto di punta della Prosensa, il PRO051, si è dimostrato estremamente promettente in un studio di fase avanzata I/II ed entrerà nella Fase III nei primi mesi del 2010.
Per avere ulteriori informazioni su Prosensa andate sul sitowww.prosensa.eu
Tradotto dal comunicato stampa Prosensa-GSK del 13 ottobre 2009
