La Sapienza di Roma inaugura il 706° anno accademico, la Lectio Magistralis dedicata alla ricerca di una cura per la distrofia di Duchenne.
“Dalla biologia molecolare una possibilità di cura della Distrofia muscolare di Duchenne”, è il titolo della lezione magistrale che la prof.ssa Irene Bozzoni, del Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare della Sapienza, terrà in occasione dell’inaugurazione dell’anno accademico che avrà luogo venerdì 28 novembre 2008, alle ore 10.30, nell’Aula Magna dell’Università Sapienza di Roma.
Dal 2003 Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, sostiene gli studi del gruppo di ricerca romano guidato dalla Bozzoni; in particolare ha finanziato la fase pre-clinica della ricerca, ovvero la sperimentazione effettuata sul topo 
mdx come modello animale per la distrofia di Duchenne. Queste ricerche sono basate sull’utilizzo di vettori costruiti ad hoc per veicolare, all’interno delle cellule muscolari, le molecole di RNA necessarie per l’Exon skipping (o salto dell’esone), una delle tecniche più promettenti del momento e sulla quale si stanno impegnando diversi gruppi di ricerca nel mondo.
Nei mesi scorsi, grazie alla rete collaborativa organizzata dell’associazione, l’Università La Sapienza e la Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) hanno siglato, su questo progetto di ricerca, un accordo di licenza che consente all’azienda olandese di sviluppare, produrre e commercializzare una terapia genica della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il contratto rappresenta un importante riconoscimento per la ricerca italiana nelle biotecnologie e per l’ateneo romano che, con la creazione del Consorzio Sapienza Innovazione, ha deciso di rafforzare i rapporti tra la ricerca e il mondo imprenditoriale e che ha già portato a rilevanti risultati applicativi. L’importante accordo è stato possibile grazie all’apporto di Sapienza Innovazione e dell’Incubatore per le Bio-Scienze che hanno coordinato le fasi contrattuali. AMT ha da poco iniziato gli studi pre-clinici che dovrebbero avere una durata tra i 18 e i 24 mesi. Compatibilmente con i risultati di queste fasi si provvederà a pianificare i prossimi obiettivi, cioè lo sviluppo di una ampio programma di sviluppo clinico.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate ai familiari e a tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, grazie al contributo della Fondazione Peppino Vismara e nelle Marche, grazie al finanziamento della Regione Marche. Nel 2008, con il finanziamento del Ministero della Solidarietà Sociale, saranno aperte due nuove sedi in Sicilia e in Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
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