Esperti da tutto il mondo riuniti a Milano per illustrare i risultati della ricerca, approfondire la sperimentazione sull’uomo e discutere dell’assistenza ai pazienti.
Parent Project presenta il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD/SMA.
Saranno la ricerca scientifica e la sperimentazione sull’uomo, i temi centrali del Convegno “I trial clinici e la ricerca Duchenne e Becker nel mondo”organizzato da Parent Project Onlus, il 15 e il 16 febbraio a Milano. L’incontro, moderato dalla giornalista Michela Vuga e realizzato in occasione della Campagna “Rompere il silenzio”, ha ricevuto il contributo della Fondazione Cariplo e il Patrocinio della Regione Lombardia, Assessorato alla Famiglia e Solidarietà Sociale; della Provincia di Milano e del Comune di Milano, Assessorato alla Salute.
Sede dei lavori, che inizieranno venerdì 15 febbraio alle 15,30, il Novotel Milano Nord Ca’ Granda di Viale Suzzani 13 di Milano.
La prima giornata sarà dedicata alla strategia intrapresa per favorire il progresso delle terapie e dell’assistenza ai pazienti Duchenne/Becker. Per quanto riguarda l’ambito europeo Francoise Salama, dell’AFM/Genethon, illustrerà gli obiettivi del progetto TREAT-NMD (Ricerca traslazionale in Europa – Valutazione e Trattamento delle Malattie Neuromuscolari). Per l’Italia Anna Ambrosini, direttore scientifico di Telethon, parlerà della valutazione dei risultati nei trial sull’uomo, a seguire Filippo Buccella, presidente di Parent Project, presenterà il Registro Italiano PazientiDMD/BMD/SMA realizzato insieme a UILDM, Famiglie SMA, ASAMSI eTelethon per garantire la sicurezza e la riservatezza dei pazienti in occasione della partecipazione alle sperimentazioni cliniche. InfineFrancesca Ceradini, responsabile scientifico del registro, presenterà il data-base genetico. Al termine della prima giornata Fabrizio Racca, dell’Università di Torino, illustrerà il modello di Assistenza all’Insufficienza Respiratoria nelle Malattie Neuromuscolari elaborato in Piemonte che Parent Project sta proponendo in ambito nazionale.
Nella giornata di sabato sarà dato ampio spazio ai risultati ottenuti dalla terapia genica, dalla terapia cellulare e farmacologica. Tra gli ospiti Rita Perlingeiro, dell’Università del Texas Southwestern a Dallas, che ha diretto lo studio condotto con una nuova terapia cellulare a base di staminali embrionali geneticamente modificate testata su topolini con distrofia muscolare di Duchenne appena pubblicato su Nature Medicine.
Molta attesa anche per la partecipazione di Langdon Miller, Direttore Clinico della PTC Therapeutics, che illustrerà i risultati della sperimentazione condotta con il PTC124 in alcuni pazienti affetti da Distrofia di Duchenne, che comincerà anche in Italia nei prossimi mesi.
Per parlare di ricerca saranno presenti Giulio Cossu, SCRI San Raffaele di Milano; Annick Martin, AFM/Genethon; Oliver Danos, CNRS – Francia;Irene Bozzoni, Università La Sapienza di Roma; Yvan Torrente, Università di Milano; Maurilio Sanpaolesi, Università di Padova; David Sassoon, Inserm – Francia; Douglas Biggar, Università di Toronto – Canada; Jon Tinsley, SUMMITplc – GB; Annemieke Aartsma-Rus, Università di Leiden – Olanda; Steve Wilton, Università di Western – Australia; Maurizio Cutolo, Università di Genova; Pier Lorenzo Puri, DTI-EBRI Italia/Burnham Istitute USA; Emilio Clementi, Università di Milano eJas Seehra, Acceleron Pharma – USA.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker(DMD/DMB) è una 
malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che viene trasmessa dalle madri attraverso il cromosoma X e colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione fondata dai genitori con figli affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquirodi Roma) e dalla Fondazione Peppino Vismara, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Il programma del Convegno e la scheda d’iscrizione sono disponibili sul sito www.parentproject.org/italia
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 – 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org
Per sostenere la Campagna “Rompere il silenzio” di Parent Project Onlus:
c/cpostale 000049412166 – IBAN: IT18M0760103200000049412166
Banca Popolare Commercio e Industria – IBAN: IT18B0504803205000000010493
Stefania Collet ufficiostampa@parentproject.org
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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Francesca Ceradini f.ceradini@parentproject.org
Responsabile Scientifico Parent Project Onlus
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