Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica Roche ha fornito un aggiornamento sullo studio clinico SPITFIRE condotto con la molecola sperimentale anti-miostatina RG6206 nei pazienti Duchenne.
Il trial, in corso anche in Italia presso il Centro Clinico Nemo Ospedale Niguarda di Milano, l’Ospedale Neurologico Carlo Besta di Milano, il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e il Policlinico Universitario G. Martina di Messina, è in fase di reclutamento e valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG6206 in pazienti DMD tra i 6 e gli 11 anni, deambulanti, e in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi.
Gli aggiornamenti forniti da Roche durante la conferenza, sono stati sintetizzati in una lettera inviata dall’azienda alla comunità internazionale Duchenne e che riportiamo a seguire, nella versione tradotta, per informare tutti coloro che non hanno potuto seguire la conferenza.
Cara comunità Duchenne
Il 16 febbraio 2019, durante la conferenza di Parent Project Onlus che si è svolta a Roma in Italia, abbiamo fornito un aggiornamento sul programma anti-miostatina di Roche (RG6206) condotto nei ragazzi Duchenne. Considerando che non tutti avete potuto partecipare personalmente al meeting, o seguirlo online, siamo lieti di condividere con voi quanto segue:
Roche continua ad andare avanti con il suo programma di sviluppo clinico di fase 2/3 con RG6206, una proteina di fusione adnectina disegnata per inibire la miostatina e stimolare un aumento della crescita muscolare in bambini deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. Come precedentemente comunicato, RG6206 è stata valutata in due studi di fase 1 in volontari sani adulti e in uno di fase 1b/2 in ragazzi Duchenne deambulanti (studio WN40226).
Il reclutamento per lo studio SPITFIRE (WN40227) è in corso a livello globale negli Stati Uniti, Canada, Argentina, Europa, Australia e Giappone. È possibile trovare l’attuale elenco dei centri clinici per lo studio sul sito www.clinicaltrials.gov (NCT03039686, studio Roche WN40227). Si prevede che l’arruolamento sarà concluso a metà del 2019 e i risultati finali dello studio sono attesi per il 2020. Si prevede che saranno in totale 159 i ragazzi arruolati.
L’obiettivo primario, il punteggio totale della North Star Ambulatory Assessment (NSAA), è progettato per essere sensibile e clinicamente rilevante in questa popolazione. Lo studio valuta anche l’esito di misure incentrate sul paziente come la velocità del passo (Stride velocity 95th centile) , misurata nel contesto della vita reale attraverso l’uso di un dispositivo indossabile.
Roche ha incluso i pareri provenienti dalla comunità dei pazienti, caregiver e clinici nel disegno dello studio. Siamo molto grati e apprezziamo la partnership continua con la comunità Duchenne e vogliamo ringraziare tutti i partecipanti allo studio e le loro famiglie. Siamo tutti impegnati nel lavorare insieme per supportare i bisogni, in evoluzione, dei pazienti e delle loro famiglie.
Se avete domande :
-inerenti la vostra attuale partecipazione allo studio SPITFIRE o se siete nella fase di screening contattate il vostro clinico di riferimento per lo studio
-se non state partecipando allo studio SPITFIRE ma avete domande su RG6206 , scrivetemi al seguente indirizzo: elena.zhuravleva.ez1@roche.com.
Cordiali saluti
Elena Zhuravleva, MD, PhD on behalf of the Roche Duchenne team
Patient Partnership Director, Rare Disease, Roche, Switzerland
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus
Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project in cui sono stati presentati i risultati dello studio SPITFIRE andando su questo link, a partire dal tempo 1:29:00.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con RG6206 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project
