In un comunicato stampa diffuso il 1 agosto, l’azienda farmaceutica statunitense Entrada Therapeutics, ha annunciato di aver ricevuto dalle autorità regolatorie del Regno Unito il via libera per l’avvio di uno studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44. Si tratta del principale candidato terapeutico dell’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, sviluppato per promuovere lo skipping dell’esone 44. La molecola impiega una piattaforma brevettata dall’azienda (EEV™) per migliorare l’efficacia di penetrazione nelle cellule muscolari.

L’obiettivo principale dello studio è di valutare la sicurezza di somministrazioni singole di farmaco in circa 40 partecipanti volontari sani. Saranno inoltre valutate la tollerabilità, la farmacocinetica e l’efficienza di exon skipping nel muscolo scheletrico. Il primo partecipante allo studio riceverà la somministrazione a settembre di quest’anno e i primi risultati sono attesi per la seconda metà del 2024.

ENTR-601-44 è la seconda molecola per lo skipping dell’esone 44 attualmente in fase di sviluppo clinico. La prima, NS-089/NCNP-02 di NS-Pharma, è infatti in corso di valutazione in un trial di fase 1/2 in Giappone.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Entrada Therapeutics al seguente link