In una lettera alla comunità Duchenne statunitense e in un comunicato stampa diffusi il 24 maggio scorso, Sarepta Therapeutics ha condiviso gli aggiornamenti ricevuti dall’Agenzia statunitense dei medicinali (FDA) sulla sua richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 come trattamento per i pazienti DMD deambulanti.
In base a quanto riportato e in seguito alle discussioni intercorse con la FDA, l’agenzia sta valutando la possibilità di concedere una potenziale approvazione accelerata per SRP-9001 che riguarderebbe inizialmente solo i pazienti Duchenne tra i 4 e i 5 anni. Un’eventuale estensione dell’indicazione d’uso per SRP-9001 nei pazienti Duchenne deambulanti senza limiti di età, potrebbe invece essere considerata, solo nel caso di esito positivo dello studio clinico di fase 3 EMBARK attualmente in corso e in seguito alla revisione dei risultati del trial, previsti per la fine di quest’anno. La FDA ha anche informato l’azienda che avrà bisogno di più tempo rispetto a quello inizialmente previsto per completare la revisione della loro richiesta e che il parere finale in merito all’approvazione accelerata per SRP-9001 sarà comunicato entro il 22 giugno 2023.
La richiesta di approvazione accelerata per SRP-9001 come trattamento per i pazienti DMD deambulanti era stata presentata da Sarepta alla FDA a fine settembre dello scorso anno e validata dall’agenzia a fine novembre. In quell’occasione la FDA aveva indicato la data del 29 maggio 2023 come giorno limite entro la quale gli esperti dell’agenzia avrebbero concluso il processo di revisione della richiesta e fornito un parere sulla sua potenziale approvazione. La stessa richiesta di approvazione è stata inoltre oggetto dell’incontro di un comitato consultivo riunito lo scorso 12 maggio. Il meeting è stato chiesto dalla stessa FDA per discutere alcuni aspetti della richiesta con esperti della patologia esterni all’agenzia e ha coinvolto anche alcuni rappresentanti della comunità DMD che sono potuti intervenire in un momento dedicato dell’incontro.
Ricordiamo che la richiesta di autorizzazione per SRP-9001 come trattamento dei pazienti DMD deambulanti presentata alla FDA riguarda esclusivamente gli Stati Uniti. Per quanto riguarda l’Europa, Roche – l’azienda responsabile per SRP-9001 al di fuori del territorio statunitense – non ha ancora presentato una richiesta analoga di autorizzazione all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Sarepta al seguente link https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-update-regulatory-review-srp-9001
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-9001 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.