Lo scorso 11 maggio CureDuchenne Ventures ha comunicato di avere finanziato la MyoGene Bio, una biotech quest’ultima che sta sviluppando una nuova terapia di editing genetico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). MyoGene utilizzerà questo finanziamento per promuovere lo sviluppo di MyoDys45-55, ovvero un approccio di editing genetico CRISPR/Cas9 veicolato da un vettore virale di tipo AAV, strategia applicabile al 50% dei pazienti affetti da DMD.
La potenziale terapia di MyoGene mira a rimuovere una regione “hotspot” in cui si verifica un’ampia percentuale di mutazioni dei pazienti affetti da DMD, con l’obiettivo di ripristinare una versione più piccola della proteina. La logica di questo approccio deriva da casi di individui naturalmente privi di questa regione tra gli esoni 45 e 55. Si è infatti osservato che questa delezione è associata a una progressione molto lieve della distrofia muscolare di Becker, inclusi individui asintomatici fino ai 60 anni, producendo una proteina distrofina che conserva l’87% della normale sequenza proteica presente nei muscoli sani.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps