In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251.
DYNE-251 è il candidato terapeutico sviluppato dall’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con mutazioni potenzialmente trattabili con lo skipping dellì’esone 51.
È attualmente in reclutamento uno studio clinico globale di fase 1/2, denominato DELIVER, che coinvolgerà circa 46 pazienti di età compresa tra i 4 e i 16 anni con idonea mutazione e valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco. I primi risultati di questo studio sono attesi per la seconda metà del 2023.
La designazione di farmaco orfano viene fornita dalla FDA a farmaci o prodotti biologici intesi per il trattamento, la prevenzione o la diagnosi di una malattia rara che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Con la designazione di malattia pediatrica rara, l’azienda può beneficiare di uno specifico voucher che consente all’azienda di usufruire di un procedimento accelerato nel momento in cui viene richiesta l’autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento della malattia pediatrica rara.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Dyne Therapeutics al seguente link