Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in reclutamento o in partenza in Italia.
Si tratta dello studio MOMENTUM di Sarepta con la molecola SRP-5051, dello studio MIS51ON di Sarepta con la molecola eteplirsen e dello studio DELIVER di Dyne Therapeutics con la molecola DYNE-251.
A illustrare i dettagli dei tre studi, rivolti alla popolazione dei pazienti DMD con mutazioni potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, saranno il Professor Eugenio Mercuri e la Dottoressa Marika Pane del Policlinico Universitario Agostino Gemelli – Centro clinico NeMO Pediatrico di Roma.
Per rispondere alle domande di famiglie e pazienti, saranno inoltre presenti i responsabili degli studi presso i diversi centri clinici coinvolti: l’Ospedale Sant’Anna di Ferrara, l’Istituto Gaslini di Genova, il Policlinico G. Martino di Messina e l’A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino.
Per iscriversi al webinar e ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom è necessario scrivere a scienza@parentproject.it indicando nell’oggetto “webinar studi di exon skipping – 29 marzo”.
E’ importante ricordare che le sperimentazioni di cui parleremo durante il webinar si rivolgono esclusivamente a pazienti Duchenne con mutazioni specifiche nel gene della distrofina. Per sapere se la vostra mutazione rientra tra quelle trattabili con lo skipping dell’esone 51 vi invitiamo a scrivere una mail a scienza@parentproject.it o a contattare uno dei seguenti numeri 342.3289199 o 348.8091909
L’evento sarà registrato per dare modo a chi non potrà partecipare in diretta di accedere alla registrazione disponibile attraverso il sito.
Per avere maggiori informazioni sui tre studi potete consultare la brochure dei trial clinici, disponibile a questo link.
Vi aspettiamo!