Il 14 novembre l’azienda statunitense PepGen Inc ha annunciato i dati preclinici positivi con le sue tre molecole in sviluppo con la piattaforma EDO (Enhanced Delivery Oligonucleotide) in grado di potenziarne il trasferimento nelle cellule. Le tre molecole, PGN-EDO53, PGN-EDO45 e PGN-EDO44, sono in studio per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping degli esoni 53, 45 e 44, rispettivamente.
Nello specifico, i risultati relativi a PGN-EDO53 si riferiscono a uno studio condotto su modelli animali, da cui si è visto che dopo tre somministrazioni mensili di farmaco sperimentale il livello di exon skipping ottenuto era del 57.2%, tre volte superiore rispetto a quanto osservato con una molecola di exon skipping che non impiega la piattaforma EDO, usata come riferimento.
Gli studi con le altre due molecole sono stati condotti su cellule muscolari (mioblasti) umane. I livelli di exon skipping medi osservati con le due molecole ai dosaggi più alti in valutazione sono stati del 79.9% per PGN-EDO45 e del 93.4% per PGN-EDO44.
In sviluppo da parte della biotech ricordiamo anche PGN-EDO51, per lo skipping dell’esone 51, già passato alla fase clinica in uno studio di fase 1 condotto su volontari sani con risultati positivi (potete leggere la notizia al seguente link) e in procinto di partire con uno studio di fase 2 nel 2023.
I dati presi nel loro insieme supportano la grande potenzialità della piattaforma EDO per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link.