Vamorolone è una potenziale molecola sostitutiva degli steroidi sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con efficacia confrontabile ai glucocorticoidi in uso ma con minori effetti collaterali. Lo sviluppo clinico di vamorolone, che ha riguardato finora solo la popolazione dei pazienti Duchenne con risultati incoraggianti, ha recentemente ricevuto un finanziamento da parte della FDA per avviare uno studio clinico di fase 2 anche nella popolazione dei pazienti con distrofia muscolare di Becker.
Si tratta di uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica attraverso misure di funzionalità motoria di vamorolone rispetto al placebo per un periodo di trattamento di 24 settimane in 39 pazienti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra 18 e 65 anni. I partecipanti saranno randomizzati 2:1, ovvero ogni due partecipanti che assumeranno il trattamento con vamorolone 500 mg (250 mg per pazienti di peso corporeo <50 kg) ce ne sarà uno che riceverà il placebo. Lo studio prevede il reclutamento nei siti di Pittsburgh (USA) e Padova (Italia).
“Attualmente non ci sono farmaci approvati per la BMD in nessun Paese e nessun farmaco in sviluppo clinico per questa indicazione negli Stati Uniti o in Europa”, ha affermato Eric Hoffman, PhD, Presidente e CEO di ReveraGen BioPharma. “Vamorolone ha dimostrato di essere efficace nello studio VISION-DMD per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia più grave ma correlata e, sulla base di questi risultati e dei suoi meccanismi d’azione, questa molecola sperimentale può dimostrare un beneficio nella BMD”.
“È stato dimostrato che vamorolone sopprime i microRNA mirati alla distrofina e quindi ha il potenziale per aumentare i livelli di distrofina nel muscolo BMD”, ha affermato Paula Clemens, University of Pittsburgh School of Medicine e responsabile dello studio clinico.
I microRNA sono piccole molecole di RNA in grado di inibire l’espressione di alcuni geni, tra cui il gene della distrofina. Inibire l’attività dei microRNA permette quindi di aumentare la produzione della distrofina.
Ulteriori motivazioni a sostegno dei potenziali benefici di vamorolone nella BMD si basano su studi su modelli di topo, in cui vamorolone ha aumentato i livelli di distrofina attraverso la soppressione delle vie dei microRNA associati all’infiammazione. Su questa base, si prevede che vamorolone aumenti i livelli di distrofina nel muscolo dei pazienti con BMD.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
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Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con vamorolone potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.