Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda Fibrogen in grado di contrastare il processo di fibrosi, tramite la sua funzione di blocco di una specifica proteina che è invece in grado di stimolare la deposizione di tessuto fibrotico.
L’azienda ha annunciato di aver concluso il reclutamento nello studio LELANTOS-2 che coinvolge pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di uno studio globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, che impiega pamrevlumab o placebo in combinazione con i corticosteroidi per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale.
Sono stati reclutati nello studio un totale di 73 pazienti DMD di età compresa tra i 6 e i 12 anni, in diversi Paesi nel mondo tra cui l’Italia. I primi risultati dello studio, che includeranno le valutazioni della funzionalità deambulatoria misurata con la scala di valutazione North Star (NSAA), sono attesi per la seconda metà del 2023.
Il programma di sviluppo clinico per pamrevlumab nella Duchenne include anche lo studio LELANTOS-1. Si tratta sempre di uno studio globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, che impiega pamrevlumab o placebo in combinazione con i corticosteroidi per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale. Per quest’ultimo studio, che coinvolge pazienti non deambulanti di età superiore ai 12 anni e il cui reclutamento era già concluso, i primi risultati sono attesi nella prima metà del 2023.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con pamrevlumab potete visitare la nostra Brochure Trial Clinici 2022 al seguente link