Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Solid Biosciences sugli ultimi risultati disponibili per lo studio di fase 1/2 di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Il trial si svolge negli Stati Uniti e ha coinvolto finora 9 partecipanti, 6 dei quali trattati con un dosaggio elevato di SGT-001
La lettera descrive i risultati delle valutazioni condotte a due anni dalla somministrazione nei primi tre pazienti trattati con SGT-001 ad alto dosaggio. Le valutazioni della funzionalità motoria e polmonare continuano a essere incoraggianti, evidenziando una progressione della patologia che si discosta positivamente dall’andamento previsto dagli studi di storia naturale e che mostra un declino più moderato. In aggiunta a questi dati anche quelli provenienti dalla valutazione delle biopsie muscolari negli ultimi tre pazienti trattati, eseguite 90 giorni dopo la somministrazione, che evidenziano una produzione della microdistrofina in quantità confrontabili a quelle rilevate nei pazienti dello stesso gruppo.
Lo studio clinico è tuttora in corso e prosegue con il monitoraggio dei partecipanti che saranno seguiti per 5 anni e con il trattamento di nuovi pazienti previsto nel corso di quest’anno.
Cara Comunità Duchenne,
questa mattina abbiamo diffuso un comunicato stampa sugli aggiornamenti delle attività di Solid e sui risultati provenienti dallo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD in corso con il nostro candidato principale di terapia genica SGT-001. Il comunicato stampa include i risultati positivi relativi alla sicurezza e all’efficacia a due anni provenienti dai primi tre pazienti trattati nel gruppo ad alto dosaggio (2E14vg/kg) così come i risultati delle biopsie muscolari degli ultimi tre pazienti trattati coerenti con quelli ottenuti nei pazienti trattati in precedenza nel gruppo a dosaggio maggiore. Siamo entusiasti di condividere i dettagli inerenti i recenti progressi per l’avanzamento del nostro fine di sviluppare trattamenti significativi per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Aggiornamenti sullo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD
Oggi abbiamo diffuso i dati intermedi sull’efficacia e la sicurezza a due anni provenienti dai primi tre pazienti trattati con SGT-001 nel gruppo a dose elevata (2E14vg/kg) nell’ambito dello studio clinico IGNITE DMD. I risultati suggeriscono un miglioramento della funzionalità motoria così come miglioramenti nella funzionalità polmonare e nelle valutazioni di esito riferite dal paziente a due anni rispetto ai peggioramenti attesi in ciascuna di queste valutazioni dagli studi di storia naturale per la Duchenne. Questi risultati sono coerenti con quelli riportati da Solid a 12 e 18 mesi per gli stessi pazienti dello studio IGNITE DMD. In questi pazienti inoltre, non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza legati al trattamento nel monitoraggio a lungo termine.
Abbiamo inoltre annunciato un aggiornamento sui dati provenienti dalla biopsia del muscolo scheletrico a 90 giorni che includono le analisi delle agobiopsie raccolte dagli ultimi tre pazienti trattati nel gruppo a dosaggio elevato. I risultati mostrano che i livelli di espressione della microdistrofina per questi nuovi pazienti rientrano nello stesso range dei livelli osservati per i primi tre pazienti trattati nel gruppo a dosaggio elevato.
Il responsabile per lo sviluppo clinico di Solid, Roxana Donisa Dreghici, presenterà questi dati nella sessione di mercoledì 16 marzo della Conferenza Clinico Scientifica del 2022 della Muscular Dystrophy Association (MDA) che si tiene dal 13 al 16 marzo a Neshville, Tennessee.
Questi dati aumentano la nostra comprensione del ruolo che SGT-001 potrebbe svolgere nel miglioramento dei risultati nei pazienti Duchenne. Continuiamo a fare progredire lo studio clinico IGNITE DMD e continueremo a seguire i pazienti trattati e a raccogliere dati per supportate il potenziale beneficio di SGT-001 e prevediamo di trattare ulteriori pazienti quest’anno.
Prossime presentazioni alla comunità
Cure Duchenne FUTURES National Conference: 27-29 maggio, 2022
Parent Project Muscular Dystrophy Annual Conference 23-26 giugno, 2022
Siamo incoraggiati dai dati a lungo termine sulla funzionalità motoria, polmonare e dalle valutazioni di esito riferite dai pazienti raccolti fino ad ora ed entusiasti della promessa di SGT-001 così come della linea di sviluppo in espansione. Il team di Solid Biosciences resta pienamente impegnato nei confronti della comunità Duchenne e il nostro scopo è quello di migliorare le vite dei pazienti che vivono con la Duchenne.
#TogetherWeAreSolid
con affetto,
il vostro team di Solid Biosciences
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project
La versione originale della lettera è disponibile a questo link https://www.solidbio.com/about/media/news/letter-to-the-duchenne-community-data-and-ignite-dmd-phase-i-ii-clinical-trial-update
Il comunicato stampa è disponibile a questo link https://investors.solidbio.com/news-releases/news-release-details/solid-biosciences-reports-fourth-quarter-and-full-year-2021
Per maggiori informazioni su SGT-001 e lo studio clinico IGNITE DMD potete consultare la brochure sui trial clinici disponibile qui https://www.parentproject.it/wp-content/uploads/2022/03/WEB-Parent-Project-APS-Trials-clinici-2022-1.pdf