L’undici marzo scorso The Lancet, una delle riviste medico-scientifiche più prestigiose al mondo, ha pubblicato i risultati finali positivi dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in fase avanzata in trattamento con CAP-1002
L’articolo originale, dal titolo Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial, è disponibile a questo link.
CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale innovativa, basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore attraverso una metodica messa a punto da Capricor Therapeutics. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria, poiché le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzando, ma agiscono secernendo una serie di fattori che regolano l’espressione di geni coinvolti nell’inibizione dell’infiammazione e della fibrosi del tessuto cardiaco e nella stimolazione della sua rigenerazione.
Dopo aver dimostrato sicurezza ed efficacia di CAP-1002 nei pazienti Duchenne in due precedenti studi, l’azienda statunitense ha recentemente annunciato una partnership con Nippon Shinyaku che ha assicurato un accordo di commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti di CAP-1002. Capricor Therapeutics è inoltre in procinto di iniziare uno studio clinico di fase 3, denominato HOPE-3.
Lo studio clinico HOPE-2, condotto in nove centri negli Stati Uniti, è un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto su pazienti in una fase avanzata della DMD. Ai partecipanti allo studio è stato somministrato il placebo o CAP-1002 per via endovenosa ogni tre mesi. Sono stati analizzati i dati da un totale di 20 pazienti (12 pazienti trattati con placebo e 8 pazienti trattati con CAP-1002) dopo 12 mesi. Circa l’80% dei pazienti erano non deambulanti e tutti i pazienti erano in trattamento stabile con steroidi. L’analisi dei dati finali ha dimostrato che i pazienti nelle fasi avanzate della patologia mostrano miglioramenti nelle misurazioni della funzionalità muscolare scheletrica e cardiaca dopo avere ricevuto quattro dosi di CAP-1002 nel corso di un anno.
I pazienti dello studio sono stati valutati utilizzando la scala della Performance degli Arti Superiori (Performance of the Upper Limb, PUL), una misura di valutazione specificamente progettato per valutare attività manuali collegate alle attività di vita quotidiana. CAP-1002 è stato inoltre generalmente sicuro e ben tollerato durante lo studio. Con l’eccezione delle reazioni di ipersensibilità all’inizio dello studio clinico, che sono state mitigate con un regime di premedicazione comune, non sono stati identificati segnali di sicurezza seri dal comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza e dei dati del trial (Data and Safety Monitoring Board – DSMB).
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link